Tá Éabhlóid Teiripe Géine Veicteora AAV ar siúl i Hemophilia. An dtabharfaidh Gnéithe Uathúla BAY 2599023 aghaidh ar na Riachtanais Gan Réiteach?

Buaicphointí Ó Chomhdháil ISTH 2021

Tá Éabhlóid Teiripe Géine Veicteora AAV ar siúl i Hemophilia. An dtabharfaidh Gnéithe Uathúla BAY 2599023 aghaidh ar na Riachtanais Gan Réiteach?

Píopa SW¹, C. Hay², J. Sheehan³, T. Lissitchkov⁴, M. Coppens⁵, H. Eichler⁶, S. Weigmann⁷, F. Ferrante⁸

¹Ollscoil Michigan, Ann Arbor, Stáit Aontaithe Mheiriceá

²Roinn Haemaiteolaíochta Ollscoil Mhanchain, Manchain, an Ríocht Aontaithe

³Ollscoil Wisconsin - Madison, Madison, Stáit Aontaithe Mheiriceá

⁴Ospidéal speisialaithe Náisiúnta um Chóireáil Ghníomhach ar Ghalair Haemaiteolaíocha, Sóifia, an Bhulgáir

⁵Ionaid Leighis Ollscoil Amstardam, Ollscoil Amstardam, Amstardam, an Ísiltír

⁶Institiúid Haemostaseology Cliniciúil agus Leigheas Fuilaistriúcháin, Ollscoil Saarland, Homburg, an Ghearmáin

⁷Bayer, Wuppertal, an Ghearmáin

⁸Bayer, Basel, an Eilvéis

Príomhphointí Sonraí

Dearadh Staidéir Chéim 1/2
Léiriú Fachtóir FVIII Tar éis Insileadh BAY2599023

Critéir chuimsithe, dáileog cohóirt, agus críochphointí staidéir don chéim leanúnach 1/2 staidéar aimsithe dáileoige BAY2599023. Cláraíodh fir a raibh hemophilia A trom orthu, gan aon stair inhibitor FVIII ar eolas acu, titer antashubstaintí neodraithe AAVhu37 ≤ 5, agus> 150 lá nochta do tháirgí FVIII i dtrí chohórt dáileog chun insileadh infhéitheach amháin de BAY2599023 a fháil, agus dhá othar ar a laghad in aghaidh an othair leibhéal dáileoige (gheobhaidh othair atá le clárú i Cohórt 4 4 × 10¹³ cóipeanna géine / kg).

Léiriú Fachtóir FVIII Tar éis Insileadh BAY2599023

Leibhéil slonn FVIII tar éis insileadh transgene leis na chéad 3 dháileog in iomlán de 8 n-othar. Ag na sonraí scoite, 21 Bealtaine, 2021, bhí leibhéil cróigineacha B-fearainn-scriosta FVIII ar fáil ar feadh tréimhse idir 12 sheachtain d’Othair 8 go 100 seachtain d’Othair 2. Breathnaíodh freagra dáileog ó chohórt 1 go cohórt 3, le leibhéil leanúnacha FVIII bainte amach thar thréimhse suas le> 23 mí. Níor thuairiscigh aon cheann de na hothair fuiliú spontáineach nó fuiliú eile a raibh cóireáil de dhíth orthu, a luaithe a baineadh amach leibhéil chosanta FVIII de> 11 IU / dL.