Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX), Veicteoir Feabhsaithe le haghaidh Aistriú Géinte i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-Dian
Buaicphointí Ón 14ú Comhdháil Bhliantúil de EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX), Veicteoir Feabhsaithe le haghaidh Aistriú Géinte in Aosaigh le Hemophilia B Trom nó Measartha-Dian: Sonraí Dhá Bhliana ó Thriail Chéim 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, agus Steven W. Pipe, MD10

1Ollscoil California San Diego, La Jolla, CA, SAM

2Ollscoil California Davis, Sacramento, CA, SAM

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, an Iodáil

4Ollscoil Carolina Thuaidh, Chapel Hill, SAM

5Ollscoil Sláinte agus Eolaíochta Oregon, Portland, SAM

6Ionad Leighis Ollscoil Erasmus, Rotterdam, An Ísiltír

7Ospidéal na hOllscoile Frankfurt, an Ghearmáin

8Ospidéal Leanaí an Fhionnuisce, an Fhionnuisce, SAM

9uniQure Inc, Lexington, MA, SAM

10Ollscoil Michigan, Ann Arbor, MI, SAM

Príomhphointí Sonraí

Gníomhaíocht FIX Tar éis Insileadh Veicteoir AAV5-Padua hFIX

Tar éis insileadh 2x1013 Baineadh amach gc / kg, príomhphointe deiridh gníomhaíochta FIX ≥ 5% ag 6 seachtaine tar éis an insileadh sna 3 rannpháirtí go léir. Ba é an meánghníomhaíocht FIX ag 2 bhliain ná 44.2%, agus bhí gníomhaíocht FIX seasmhach ó bhliain 1 go bliain 2.

Bleeds Tar éis Insileadh Veicteoir AAV5-Padua hFIX

Thar 2 bhliain, ní raibh aon fhuiliú ná úsáid tiubhaithe FIX ag 2 as 3 rannpháirtí. D'úsáid an tríú rannpháirtí 2 insileadh iomlán de theiripe athsholáthair FIX (1 fhuiliú amhrasta agus 1 fuiliú dearbhaithe) ar ócáidí ar leithligh (gan máinliacht a áireamh). Fanann na rannpháirtithe go léir saor ó phróifiolacsas 2 bhliain tar éis an insileadh.

CLÁR GAOLMHARA