An Mheicníocht atá Taobh thiar den Neamhréiteach Measúnachta Fachtóra VIII a Díorthaigh AAV a shoiléiriú
Buaicphointí an 30ú Comhdháil de ISTH

An Mheicníocht atá Taobh thiar den Neamhréiteach Measúnachta Fachtóra VIII a Díorthaigh AAV a shoiléiriú

Á chur i láthair ag: Anna Sternberg, PhD, Ospidéal na Leanaí i Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Stáit Aontaithe Mheiriceá

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Ospidéal na Leanaí i Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Stáit Aontaithe Mheiriceá

Príomhphointí Sonraí

Measúnacht Téachtadh 2 Chéim

Dhá thurgnamh a thugann le tuiscint go bhfuil neamhréireacht mheasúnachta FVIII neamhspleách ar vWF. Léiríonn torthaí an mheasúnaithe téachtadh 2-chéim ar an taobh clé go bhfuil gníomhaíocht mhéadaithe FVIII (AAV-FVIII) de bhunadh trasghine i gcomparáid le FVIII athchuingreach cineál fiáin (rFVIII-WT) chomh maith le FVIII athchuingreach le cleamhnas laghdaithe do vWF (rFVIII-E1682K). ). Taispeánann an graf ar dheis an chosúlacht sa chóimheas measúnacht 1-chéim (OSA)/measúnach chróigineach (CSA) tar éis insileadh AAV8-hFVIII isteach i lucha atá easnamhach i FVIII agus vWF araon nuair a dhéantar an OSA i láthair nó in éagmais vWF. .

Comparáid idir Gníomhaíocht AAV-FVIIIa

Gníomhaíocht AAV-FVIIIa a chur i gcomparáid le WT-FVIIIa athchuingreach agus leagan FVIII athchuingreach le cobhsaíocht fheabhsaithe A2 (rFVIIIa-E1984V agus rFVIIIa-VV). Tá gníomhaíocht chomhchosúil ag AAV-FVIIIa agus rFVIIIa-WT i gcomparáid leis an ngníomhaíocht mhéadaithe sna leagan athchuingreach le cleamhnas méadaithe A2. Tugann na torthaí seo le fios nach dócha gurb ionann difríochtaí i ndíthiomsú an fho-aonad FVIII A2 agus neamhréireachtaí measúnachta fachtóirí OSA/CSA.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL