Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Buaicphointí Ó Chomhdháil ISTH 2021

Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Aistriú Géine Víreas Valoctocogene Roxaparvovec a bhaineann le Adeno le haghaidh Hemophilia Trom A: Torthaí ó Thriail GENEr3-8 Chéim 1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Píopa11, B. Madán12, Eochair NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Dlí19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grúpa Trialach GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Roinn an Leighis Inmheánaigh, Scoil na nEolaíochtaí Leighis, Ollscoil Campinas, Campinas, an Bhrasaíl

2Ionad Cúraim Chuimsitheach Hemophilia, Ospidéal Acadúil Charlotte Maxeke Johannesburg, Ollscoil Witwatersrand agus NHLS, Johannesburg, an Afraic Theas

3Barts agus Scoil an Leighis agus na Fiaclóireachta i Londain, Londain, an Ríocht Aontaithe

4Ionad Cóireála Hemophilia, Ollscoil California Davis, Sacramento, Stáit Aontaithe Mheiriceá

5Ollscoil California, San Francisco, Stáit Aontaithe Mheiriceá

6Ionad Haemaiteolaíochta, Imperial College London, London, An Ríocht Aontaithe

7Iontaobhas Fondúireachta NHS Ospidéil Ollscoil Cambridge, Cambridge, an Ríocht Aontaithe

8Ionad Cóireála Hemophilia Ortaipéideach, Los Angeles, Stáit Aontaithe Mheiriceá

9Ionad le haghaidh Galar Neamhchoitianta agus Hemophilia, Ospidéal Ginearálta Veterans Taichung, Taichung, Taiwan, Cúige na Síne

10Roinn an Leighis Leigheas Soithíocha agus Haemostasis agus Ionad Haemafilia, Ospidéil Ollscoile Leuven, Leuven, an Bheilg

11Ranna Péidiatraice agus Paiteolaíochta, Ollscoil Michigan, Ann Arbor, Stáit Aontaithe Mheiriceá

12Iontaobhas Fondúireachta NHS Guy's & St. Thomas, Londain, an Ríocht Aontaithe

13Ionad Taighde Fola UNC, Ollscoil Carolina Thuaidh, Chapel Hill, Stáit Aontaithe Mheiriceá

14Comhairleoir Neamhspleách, La Jolla, Stáit Aontaithe Mheiriceá

15Cumann Haemaifilia na hÉireann, Baile Átha Cliath, Éire

16Coláiste na Tríonóide, Baile Átha Cliath, Éire

17An Roinn Péidiatraice, Scoil Leighis Ollscoil Indiana, Ionad IUPUI-Wells um Thaighde Péidiatraice, Indianapolis, Stáit Aontaithe Mheiriceá

18Saotharlann na Glycobiology, Institiúid Imdhíoneolaíochta agus Teiripe Turgnamhach Hirszfeld, Wroclaw, an Pholainn

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Stáit Aontaithe Mheiriceá

Príomhphointí Sonraí

Gníomhaíocht FVIII Níos mó ná 52 Seachtain i nDaonra mITT

Gníomhaíocht FVIII ag baint úsáide as an measúnacht cróigineach d’othair (N = 132) i dtriail chéim 3 GENEr8-1 a cóireáladh le insileadh amháin de roxaparvovec valoctocogene (6 x 1013 vg / kg). Ag seachtainí 49–52, ba é an meán-athrú (95% CI) ón mbunlíne i ngníomhaíocht FVIII ná 41.9 (34.1-49.7) IU / dL (P <0.001), agus ba é 1 (3, 22.9 an t-athrú meánach (Q10.9, Q61.3) ón mbunlíne. ) IU / dL.

Insiltí / Bliain ABR agus FVIII
Ráta fuilithe bliantúlaithe (ABR, painéal ar chlé) agus líon na n-insiltí FVIII / bliain (painéal ar dheis) don daonra tar-rolladh (n = 112) sa triail GENEr8-1. Maidir le ABR, ba é an meán-athrú (95% CI) ná laghdú de 4.1 (-5.3 go -2.8) ar imeachtaí fuilithe cóireáilte / bliain, laghdú 83.8% ón mbunlíne. Ba é an meán-athrú ar insiltí / bliain ná 134 (-144 go -124), laghdú 98.6% ón mbunlíne. Sainmhíníodh iar-insileadh mar a thosaíonn tar éis seachtaine 4.
Sábháilteacht
Ráta fuilithe bliantúlaithe (ABR, painéal ar chlé) agus líon na n-insiltí FVIII / bliain (painéal ar dheis) don daonra tar-rolladh (n = 112) sa triail GENEr8-1. Maidir le ABR, ba é an meán-athrú (95% CI) ná laghdú de 4.1 (-5.3 go -2.8) ar imeachtaí fuilithe cóireáilte / bliain, laghdú 83.8% ón mbunlíne. Ba é an meán-athrú ar insiltí / bliain ná 134 (-144 go -124), laghdú 98.6% ón mbunlíne. Sainmhíníodh iar-insileadh mar a thosaíonn tar éis seachtaine 4.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL