Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Etranacogene Dezaparvovec i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-dian: Na Chéad Sonraí Ón Triail Teiripe Géine Dóchas-B Céim 3
Buaicphointí Ón 14ú Comhdháil Bhliantúil de EAHAD

Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Etranacogene Dezaparvovec i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-dian: Na Chéad Sonraí Ón Triail Teiripe Géine Dóchas-B Céim 3

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31

1Ollscoil Michigan, Ann Arbor, MI, SAM

2Ollscoil Sláinte & Eolaíochta Oregon, Portland, NÓ, SAM

3Ollscoil Carolina Thuaidh, Chapel Hill, NC, SAM

4Erasmus MC, Ionad Leighis na hOllscoile, Rotterdam, An Ísiltír

5Ionad um Neamhoird Bleagtha agus Téachtadh, Ospidéal Ollscoile Careggi, Florence, an Iodáil

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, An Ísiltír

7Roinn an Leighis Leigheas Soithíocha agus Haemostasis agus Ionad Haemafilia, Ospidéil Ollscoile Leuven, Leuven, an Bheilg

8Roinn an Leighis Soithíocha, Eolaíochtaí Cardashoithíoch Amstardam, Ionaid Leighis Ollscoil Amstardam, Ollscoil Amstardam, Amstardam, an Ísiltír

9An tIonad Náisiúnta Téachta, Ospidéal San Séamas, Baile Átha Cliath, Éire

10Ionad Haemophilia Ríoga Londain, Barts agus Scoil Leighis agus Fiaclóireachta Londain, Londain, an Ríocht Aontaithe

11Rigshospitalet, Cóbanhávan, an Danmhairg

12Ionad Leighis na hOllscoile Groningen, Groningen, An Ísiltír

13Ollscoil California San Diego, La Jolla, CA, SAM

14Ospidéal na Leanaí Los Angeles, Scoil Leighis Ollscoil Southern California Keck, Los Angeles, CA, SAM

15Cliniques Universitaires Saint - Luc, Université Catholique de Louvain, an Bhruiséil, an Bheilg

16Ospidéal Ollscoile Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Beirlín, an Ghearmáin

18Ollscoil Utah, Salt Lake City, UT, SAM

19Ollscoil Florida Theas, Tampa, FL, SAM

20Ollscoil Arkansas um Eolaíochtaí Leighis, AR, SAM

21Iontaobhas Fondúireachta NHS Ospidéal na hOllscoile Southampton; Southampton, an Ríocht Aontaithe

22Ollscoil Cambridge - Ospidéal Addenbrooke, Cambridge, an Ríocht Aontaithe

23Ionad Eolaíochta Sláinte Ollscoil Texas ag Houston, Houston, TX, SAM

24Ospidéal Leanaí an Fhionnuisce, Phoenix USA

25Bloodworks Iarthuaisceart, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, SAM

27Ospidéal Ortaipéideach Los Angeles, Ionad Cóireála Ortaipéideach Ortaipéideach, Los Angeles, CA, SAM

28Ionad Hemophilia agus Thrombosis Ollscoil Colorado, Campas Leighis Anschutz, Aurora, CO

29Ionad Leighis Ollscoil Vanderbilt, Nashville, TN, SAM

30uniQure BV, Amstardam, An Ísiltír / uniQure Inc. Lexington, MA, SAM

31Ospidéal na hOllscoile Frankfurt, Frankfurt, an Ghearmáin

Príomhphointí Sonraí

Slonn FIX

Taispeánann an figiúr seo 1 de na 3 chríochphointe comh-bhunscoile sa staidéar, meánghníomhaíocht agus meánghníomhaíocht FIX do na rannpháirtithe go léir ag 26 seachtaine tar éis dosing le 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Bhí léiriú FIX láidir faoi 3 seachtaine tar éis dosing agus cobhsaí faoi sheachtain 26, le meán de 37.2%.

Íomha

Toisc nár chuir an staidéar seo rannpháirtithe le antasubstaintí neodraithe (NAbs) chuig AAV as an áireamh, bhíothas in ann torthaí a mheas maidir le comhghaol idir NAbs agus gníomhaíocht FIX. Is í an ais ingearach gníomhaíocht breathnaithe sheachtain 26 7 FIX na ndaoine a fuair dáileog iomlán veicteora. Rinneadh othair le NAbs do-thuigte a bhreacadh ag 678 ar an ais chothrománach (a bhí mar thairseach an mheasúnaithe). Taispeánann an ais chothrománach titers na rannpháirtithe eile thar raon suas le 3200. Bhí rannpháirtí neamhfhreagrach amháin ann a raibh titer> 678 air, nach dtaispeántar ar an scála grafach seo. Níor breathnaíodh aon chomhghaol idir NAbs a bhí ann cheana agus gníomhaíocht FIX suas go dtí titer XNUMX.

CLÁR GAOLMHARA