Veicteoirí Lentivirus do Theiripe Géine Hemophilia

Podchraoltaí Teiripe Géine Veicteoirí Víreasacha

Éist le Glenn F. Pierce, MD, PhD, leas-uachtarán leighis Chónaidhm Dhomhanda na Hemophilia (WFH), agus Robert Peters, PhD, comhairleoir neamhspleách, ag plé Lentivirus maidir le Teiripe Géine. Pléann sé AAAV, Lentiviruses, agus Teiripe Géine Veicteoir Lentivirus. Is iomaí triail chliniciúil leighis a rinneadh le AAV, a chruthaigh módúlacht maidir le géinte Fachtóir VIII agus Fachtóir IX a sheachadadh agus pléifidh Glenn agus Robert iad seo le linn an phodcast seo.

 

Cliceáil le haghaidh Creidmheasa!

CME Faisnéis


Teideal Gníomhaíochta

Veicteoirí Lentivirus do Theiripe Géine Hemophilia

Topic

Teiripe Ghéine i Hemophilia

Cineál Creidiúnaithe

AMA PRA Catagóir 1 Creidmheas (í) ™

Scaoileadh Dáta

Deireadh Fómhair 31, 2020

Éag Dáta

Deireadh Fómhair 30, 2021

Am Measta don Ghníomhaíocht a Chríochnú

15 nóiméad

CUSPÓIR FOGHLAMA
Ar chríochnú na gníomhaíochta, ba chóir go mbeadh rannpháirtithe in ann:

  • Tabhair breac-chuntas ar na cineálacha cur chuige géinteiripe atá ann faoi láthair agus atá ag teacht chun cinn chun hemophilia a chóireáil
  • Aitheantas a thabhairt do na príomhábhair imní agus na heasnaimh a bhaineann le todhchaí na géinteiripe do hemophilia

FÁS
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Cónaidhm Dhomhanda Hemophilia (WFH)
Stáit Aontaithe Mhéiriceá

Robert Peters, PhD
Comhairleach
Boston, Massachusetts

PLEANANNA
David Lillicrap, MD, FRCPC
Ollscoil na Banríona - Kingston, Ceanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Dámh na nEolaíochtaí Sláinte - Ollscoil na Witwatersrand agus an tSeirbhís Saotharlainne Sláinte Náisiúnta
Johannesburg, an Afraic Theas

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Ospidéal Cathrach Auckland
Auckland, an Nua-Shéalainn

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Cónaidhm Dhomhanda Hemophilia (WFH)
Stáit Aontaithe Mhéiriceá

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts agus Scoil an Leighis agus na Fiaclóireachta i Londain
Ollscoil na Banríona Mary, Londain
Londain, An Ríocht Aontaithe

Steven W. Pipe, MD
Ollscoil Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Ollscoil Milano
Milano, An Iodáil

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Coláiste Leighis Críostaí
Vellore, an India

Thierry VandenDriessche, PhD
Ollscoil Vrije sa Bhruiséil
An Bhruiséil, An Bheilg

MODH RANNPHÁIRTÍOCHTA / CONAS CREIDMHEASA A FHÁIL

  1. Níl aon táillí ann as páirt a ghlacadh agus creidmheas a fháil don ghníomhaíocht seo.
  2. Déan athbhreithniú ar chuspóirí na gníomhaíochta agus ar fhaisnéis CME / CE.
  3. Comhlánaigh an ghníomhaíocht CME / CE
  4. Comhlánaigh an fhoirm mheastóireachta / fianaithe CME / CE, a thugann deis do gach rannpháirtí trácht a dhéanamh ar an dóigh a mbeidh tionchar ag rannpháirtíocht sa ghníomhaíocht ar a gcleachtas gairmiúil; cáilíocht an phróisis teagaisc; an tuiscint ar éifeachtacht ghairmiúil fheabhsaithe; an tuiscint ar chlaontacht tráchtála; agus a thuairimí ar riachtanais oideachais sa todhchaí.
  5. Doiciméid / tuairisciú creidmheasa:
    • Má tá tú ag iarraidh Creidmheasanna Catagóir 1 AMA PRA ™ nó deimhniú rannpháirtíochta — beidh do dheimhniú CME / CE ar fáil le híoslódáil.

Cliceáil anseo chun CEANGLAIS THEICNIÚLA A THUG


AN SOLÁTHRAÍ CREIDIÚNAITHE

Soláthraíonn Fondúireacht na Fraince agus an Cumann Idirnáisiúnta um Thrombóis agus Haemostasis an ghníomhaíocht seo i gcomhpháirt.

SPRIOC-LUCHT FÉACHANA
Tá an ghníomhaíocht seo beartaithe do lianna (haemaiteolaithe), cleachtóirí altranais, cúntóirí lia, agus altraí a bhainistíonn othair le haemafilia. Tá an ghníomhaíocht beartaithe freisin d’eolaithe a bhfuil spéis acu i dtaighde bunúsach, aistritheach agus cliniciúil i hemophilia ar fud an domhain.

RÁITEAS MÓR
De réir mar a leanann forbairt na géinteiripe ar hemophilia i dtrialacha cliniciúla chéim 3, agus go bhfuiltear ag súil leis an gcur chuige teiripeach seo, tá sé riachtanach go mbeadh gach ball den fhoireann chúraim hemophilia eolach agus réidh chun an cur chuige teiripeach nua seo a chomhtháthú i gcleachtas cliniciúil .

RÁITEAS CREIDIÚNAITHE
Rinneadh an ghníomhaíocht seo a phleanáil agus a chur i bhfeidhm de réir cheanglais agus bheartais chreidiúnaithe na Comhairle Creidiúnaithe um Oideachas Leighis Leantach (ACCME) trí chomhsholáthar The France Foundation (TFF) agus an Cumann Idirnáisiúnta ar Thrombosis agus Haemostasis (ISTH). Tá TFF creidiúnaithe ag an ACCME chun oideachas leighis leanúnach a sholáthar do lianna.

DEARADH CREIDMHEASA
Lianna:
Ainmníonn Fondúireacht na Fraince an ghníomhaíocht bhuan seo ar feadh uasmhéid 0.25 AMA PRA Catagóir 1 Creidmheas (í) ™. Níor chóir do lianna ach an creidmheas atá i gcomhréir le méid a rannpháirtíochta sa ghníomhaíocht a éileamh.

Altraí: Féadfaidh altraí atá deimhnithe ag Ionad Creidiúnaithe d'Altraí Mheiriceá (ANCC) gníomhaíochtaí a dheimhniú atá deimhnithe ag soláthraithe creidiúnaithe ACCME i dtreo a riachtanas athnuachana deimhniúcháin ag an ANCC. Soláthróidh The France Foundation, soláthróir creidiúnaithe ACCME, deimhniú tinrimh.

BEARTAS NOCHTADH
De réir na gCaighdeán ACCME um Thacaíocht Tráchtála, éilíonn Fondúireacht na Fraince (TFF) agus an Cumann Idirnáisiúnta Thrombosis agus Haemostasis (ISTH) go nochtfaidh daoine atá in ann ábhar gníomhaíochta oideachais a rialú gach caidreamh airgeadais ábhartha le haon leas tráchtála . Réitíonn TFF agus ISTH gach coinbhleacht leasa chun neamhspleáchas, oibiachtúlacht, cothromaíocht, agus déine eolaíoch a chinntiú ina gcuid clár oideachais go léir. Ina theannta sin, féachann an TFF agus ISTH lena dheimhniú go gcloíonn gach taighde eolaíoch dá dtagraítear, a thuairiscítear nó a úsáidtear i ngníomhaíocht CME / CE leis na caighdeáin a nglactar leo go ginearálta maidir le dearadh turgnamhach, bailiú sonraí agus anailís. Tá TFF agus ISTH tiomanta do ghníomhaíochtaí ardchaighdeáin CME / CE a chur ar fáil d'fhoghlaimeoirí a chuireann feabhsuithe i gcúram sláinte chun cinn agus ní cinn de leas tráchtála.

Nochtadh Foirne Gníomhaíochta
Níl aon chaidrimh airgeadais ábhartha le nochtadh ag na pleanálaithe, na hathbhreithneoirí, na heagarthóirí, an fhoireann, coiste CME, nó baill eile ag TFF a rialaíonn ábhar.

Níl aon chaidrimh airgeadais ábhartha le nochtadh ag na pleanálaithe, na hathbhreithneoirí, na heagarthóirí, an fhoireann, coiste CME, nó baill eile ag an ISTH a rialaíonn ábhar.

Nochtadh Dáimhe – Pleanálaithe

Tuairiscíonn an dámh atá liostaithe thíos nach bhfuil aon chaidrimh airgeadais ábhartha acu le nochtadh:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Tuairiscíonn an dámh atá liostaithe thíos go bhfuil caidreamh airgeadais ábhartha acu le nochtadh:

  • Faigheann David Lillicrap, MD, FRCPC, honoraria le haghaidh comhairliúcháin acadúil ó Bioverativ, CSL Behring, agus Octapharma Plasma. Faigheann sé maoiniú taighde ó Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring, agus Octapharma Plasma.
  • Freastalaíonn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, ar bhiúró na gcainteoirí agus déanann sé taighde conartha do CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark, agus Takeda.
  • Faigheann K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, maoiniú taighde ó chlár BioMarin GeneR8, clár HOPE-B uniQure, agus clár fitusiran Sanofi-ATLAS. Faigheann sé honoraria ó Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire, agus Sobi.
  • Feidhmíonn Flora Peyvandi, MD, PhD, mar chomhairleoir do Sanofi agus Sobi. Freastalaíonn sí ar bhiúró na gcainteoirí do Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, agus Takeda.
  • Faigheann Glenn F. Pierce, MD, PhD, honoraria le haghaidh comhairliúcháin acadúil ó BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude, agus VarmX. Tá poist ceannaireachta aige le Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, agus Cónaidhm Domhanda na Hemophilia.
  • Feidhmíonn Steven W. Pipe, MD, mar chomhairleoir do ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics, agus uniQure . Déanann sé taighde do Siemens.
  • Tá poist ceannaireachta ag Thierry VandenDriessche, PhD, le NHF agus ISTH. Faigheann sé maoiniú taighde ó Pfizer agus Takeda. Faigheann an Dr. VandenDriessche honoraria ó Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest, agus Pfizer.

Dámh Nochtadh na Dáimhe - Gníomhaíocht
Tuairiscíonn an dámh seo a leanas go bhfuil caidreamh airgeadais ábhartha acu le nochtadh:

  • Faigheann Glenn F. Pierce, MD, PhD, honoraria le haghaidh comhairliúcháin acadúil ó BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude, agus VarmX. Tá poist ceannaireachta aige le Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, agus Cónaidhm Domhanda na Hemophilia.
  • Tá stoic ag Robert Peters, PhD, agus fuair sé cearta / paitinní maoine intleachtúla agus é fostaithe ag Sanofi roimhe seo. Le linn dó a bheith fostaithe ag Sanofi, fuair sé tuarastal agus ríchíosanna.

NOCHTADH ÚSÁID NEAMHTHEASACH
Éilíonn TFF agus an ISTH ar dhámh CME (cainteoirí) a nochtadh nuair a bhíonn táirgí nó nósanna imeachta atá á bplé lasmuigh den lipéad, neamh-lipéadaithe, turgnamhach agus / nó imscrúdaithe. Cuimsíonn sé seo aon teorainneacha ar an bhfaisnéis a chuirtear i láthair, mar shampla sonraí atá réamhobair, nó a léiríonn taighde leanúnach, anailísí eatramhacha, agus / nó tuairim gan tacaíocht. Féadfaidh an dámh sa ghníomhaíocht seo faisnéis a phlé faoi ghníomhairí cógaisíochta atá lasmuigh de lipéadú ceadaithe Riarachán Bia agus Drugaí na SA. Tá an fhaisnéis seo beartaithe le haghaidh oideachas leighis leanúnach amháin agus níl sé i gceist úsáid na gcógas seo a chur chun cinn lasmuigh den lipéad. Ní mholann TFF agus an ISTH aon ghníomhaire a úsáid lasmuigh de na tásca lipéadaithe. Má tá ceisteanna agat, déan teagmháil le Roinn Gnóthaí Leighis an mhonaróra chun an fhaisnéis fhorordaithe is déanaí a fháil.

CUMAS TACAÍOCHTA TRÁCHTÁLA
Faigheann an ghníomhaíocht seo tacaíocht ó dheontais oideachais ó BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

SÉANADH
Cuireann TFF agus an ISTH an fhaisnéis seo i láthair chun críocha oideachais amháin. Is í an dámh amháin a sholáthraíonn an t-ábhar a roghnaíodh mar gheall ar a saineolas aitheanta ina réimse. Tá freagracht ghairmiúil ar rannpháirtithe a chinntiú go ndéantar táirgí a fhorordú agus a úsáid go cuí ar bhonn a mbreithiúnais chliniciúil féin agus na gcaighdeán cúraim a nglactar leo. Ní ghlacann Fondúireacht na Fraince, an ISTH, agus an tacadóir / na tacadóirí tráchtála aon dliteanas as an bhfaisnéis anseo.

EOLAS CÓIPCHEART
Cóipcheart © 2020 Fondúireacht na Fraince. Féadfaidh aon úsáid neamhúdaraithe ar aon ábhar ar an láithreán dlíthe cóipchirt, trádmhairc agus eile a shárú. Is féidir leat faisnéis nó bogearraí ("Ábhair") a fhaightear ar an Láithreán a fheiceáil, a chóipeáil, agus a íoslódáil faoi réir na dtéarmaí, na gcoinníollacha agus na n-eisceachtaí seo a leanas:

  • Ní bhainfear úsáid as na hábhair ach chun críocha pearsanta, neamhthráchtála, eolais agus oideachais. Níl na hábhair le modhnú. Tá siad le dáileadh san fhormáid a sholáthraítear leis an bhfoinse aitheanta go soiléir. Ní féidir an fhaisnéis cóipchirt nó fógraí dílseánaigh eile a bhaint, a athrú ná a athrú.
  • Ní fhéadfar ábhair a fhoilsiú, a uaslódáil, a phostáil, a tharchur (seachas mar atá leagtha amach anseo), gan cead i scríbhinn roimh ré ó Fhondúireacht na Fraince.


POLASAÍ PRÍOBHÁIDEACHAIS

Cosnaíonn Foras na Fraince príobháideachas faisnéise pearsanta agus faisnéise eile maidir le rannpháirtithe agus comhoibrithe oideachais. Ní scaoilfidh Fondúireacht na Fraince faisnéis inaitheanta phearsanta le tríú páirtí gan toiliú an duine aonair, ach amháin cibé faisnéis a theastaíonn chun críocha tuairiscithe don ACCME.

Coinníonn Fondúireacht na Fraince coimircí fisiciúla, leictreonacha agus nós imeachta a chomhlíonann rialacháin cónaidhme chun cosaint i gcoinne caillteanas, mí-úsáid nó athrú na faisnéise atá bailithe againn uaibh.

Is féidir breathnú ar fhaisnéis bhreise maidir le Beartas Príobháideachais Fhondúireacht na Fraince ag www.francefoundation.com/privacy-policy.


EOLAS TEAGMHÁLA
Má tá ceisteanna agat faoin ngníomhaíocht CME seo, déan teagmháil le Fondúireacht na Fraince ag 860-434-1650 nó le do thoil Tá an seoladh r-phoist a chosaint ó spambots. Ní mór duit JavaScript chumas chun féachaint air..

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Cónaidhm Dhomhanda na Hemophilia (WFH)
Stáit Aontaithe Mhéiriceá

Feidhmíonn Glenn Pierce, MD, PhD, faoi láthair ar Leas-Uachtarán Chónaidhm Dhomhanda Hemophilia (WFH) Leighis agus ar Bhord Stiúrthóirí WFH USA agus ar Chomhairle Chomhairleach Leighis agus Eolaíochta na Stát Aontaithe Hemophilia (NHF). Is cónaitheoir Fiontraithe é ag Third Rock Ventures chomh maith le comhairleoir do chuideachtaí géinteiripe agus bitheicneolaíochta haemaiteolaíochta. Bhunaigh sé Ambys Medicines in 2018, gnólacht nua-thionscanta athghiniúna ae géine agus géinteiripe, agus feidhmíonn sé mar an Príomh-Oifigeach Míochaine (CMO). D'éirigh an Dr. Bhí sé i gceannas ar bhronnadh 2014 billiún aonad idirnáisiúnta (IUanna) agus chuir sé tús leis an gcomhoibriú cabhrach daonnúla le WFH. Bhí an Dr. Pierce i gceannas freisin ar chlár My Life Our Future (MLOF) a thionscnamh chun géinitíopa> 1 duine i bpobal neamhord bleeding na Stát Aontaithe a chur ar bun. Roimhe seo, sheirbheáil an Dr. Pierce ar Bhord Stiúrthóirí NHF agus bhí sí ina hUachtarán ar an NHF. Fuair ​​an Dr. Pierce MD agus PhD in Imdhíoneolaíocht, agus rinne sé a oiliúint iarchéime i dtaighde paiteolaíochta agus haemaiteolaíochta. Tá 10,000+ bliain de thaithí aige i bhforbairt drugaí biteicneolaíochta i réimsí athghiniúna fíochán agus haemaiteolaíochta, lena n-áirítear hemophilia, ag tosú le Amgen agus tá baint aige le forbairt 30 tháirge faofa le haghaidh hemophilia. Roinneann sé an t-am idir San Francisco agus San Diego. Rugadh an Dr.

Robert Peters, PhD

Robert Peters, PhD
Comhairleach
Boston, Massachusetts

Is feidhmeannach taighde ar leibhéal sinsearach é Robert Peters, PhD, le 20 bliain de thaithí tionscail, lena n-áirítear obair ar phróitéiní comhleá Fachtóir VIII agus fachtóir comhleá Fachtóir IX-Fc óna mbunú i dtaighde trí mhonarú, forbairt chliniciúil, agus seoladh margaidh. Le déanaí, thacaigh sé freisin le ceathrar iarrthóirí cliniciúla a chuaigh ar aghaidh óna réimse taighde ar fhorbairt chliniciúil, lena n-áirítear BIVV001. D'oibrigh an Dr. Peters i raon módúlachtaí, ó bhitheolaíocht agus móilíní beaga go teiripí géine in vivo agus ex vivo.