Buaicphointí Ón 15ú Comhdháil Bhliantúil de EAHAD
Roghnú Dáileog agus Dearadh Staidéir le haghaidh B-LIEVE, Triail Chliniciúil Daingnithe Dáileog Céim 1/2 ar Teiripe Géine FLT180A d'Othair le Haemaifilia B
Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Aistriú Géin Valoctocogene Roxaparvovec le haghaidh Haemaifilia Tromchúiseach A: Torthaí ón Anailís Dhá Bhliana GENER8-1
Steven W. Píob, MD
Tionchar Aistriú Géin Valoctocogene Roxaparvovec le haghaidh Haemaifilia Tromchúiseach A ar Cháilíocht Beatha a Bhaineann le Sláinte
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Buaicphointí Ón 16ú Ceardlann de chuid NHF ar Theicneolaíochtaí Úrscéalta agus Aistriú Géine do Haemaifilia
Buaicphointí Ón 63ú Cruinniú Bliantúil ASH
Gaol idir Imeachtaí Léirithe agus Fuilithe Endogenous, Transgene FVIII i ndiaidh Aistriú Géine Roxaparvovec Valoctocogene le haghaidh Hemophilia A tromchúiseach: Anailís Iar-Hoc ar Thriail Chéim 8 GENEr1-3
Sonraí Bleeding ar fud Leibhéil Léirithe FIX Bunlíne i nDaoine le Hemophilia B: Anailís ag Úsáid an 'Staidéar ar Léiriú Fachtóirí
Obair leantach ar feadh níos mó ná 5 bliana i ngrúpa othar ar a bhfuil Haemaifilia B ar Cainte le Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Coscann Léiriú Fachtóir IX Laistigh den Raon Gnách Bleeds Spontáineacha óna dteastaíonn Cóireáil Tar éis Teiripe Géine FLT180a in Othair le Hemophilia Trom B: Staidéar Leantach Fadtéarmach ar an gClár B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monatóireacht ar Láithreáin Comhtháthaithe Veicteora i gCur Chuige Teiripe In Vivo Gene trí Seicheamhú Láithreáin-Bithóipse-Comhtháthaithe-Láithreáin
An Díolúine Frith-AAV atá ann cheana a shárú chun Aistriú Gine Sábháilte agus Éifeachtach a Bhaint Amach i Socruithe Cliniciúla.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Nuashonrú Reatha ar thrialacha cliniciúla ar Theiripe Géine do Hemophilia
Wolfgang Miesbach, MD
Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Aistriú Géine Víreas Valoctocogene Roxaparvovec a bhaineann le Adeno le haghaidh Hemophilia Trom A: Torthaí ó Thriail GENEr3-8 Chéim 1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Tuarascáil Cás Sábháilteachta Ae Ó Thriail Teiripe Géine HOPE-B Céim 3 in Aosaigh le Hemophilia B.
Steven W. Píob, MD
Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht 52 Seachtain Etranacogene Dezaparvovec i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-dian: Sonraí Ón Triail Teiripe Géine HOPE-B Céim 3
Steven W. Píob, MD
Imscrúdú ar Thorthaí Luath Tar éis Teiripe Géine Víreasach a Bhaineann le Adeno i Múnla Hemophilia Canine
David Lillicrap, MD, FRCPC
Torthaí Cliniciúla i measc Daoine Fásta le Hemophilia B le Antaibheathaigh Neodraitheacha a bhí ann cheana agus gan iad go AAV5: Sonraí 6 Mhí Ó Thriail Teiripe Géine EOPnacogene Dezaparvovec HOPE-B Céim 3
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Tá Éabhlóid Teiripe Géine Veicteora AAV ar siúl i Hemophilia. An dtabharfaidh Gnéithe Uathúla BAY 2599023 aghaidh ar na Riachtanais Gan Réiteach?
Steven W. Píob, MD
Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Etranacogene Dezaparvovec i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-dian: Na Chéad Sonraí Ón Triail Teiripe Géine Dóchas-B Céim 3
Steven W. Píob, MD
Tréithriú marthanacht veicteora víris a bhaineann le Adeno tar éis obair leantach fadtéarmach sa tSamhail Haemophilia a Madra
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX), Veicteoir Feabhsaithe le haghaidh Aistriú Géinte in Aosaigh le Hemophilia B Trom nó Measartha-Dian: Sonraí Dhá Bhliana ó Thriail Chéim 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Deimhníonn Teiripe Géine AMT-060 i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom nó Measartha-Throm B Léiriú Cobhsaí FIX agus Laghduithe Inmharthana ar Théamh agus Tomhaltas Fachtóir IX ar feadh suas le 5 bliana
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Obair leantach ar Theiripe Géine Víreas Gaolmhar Adeno (AAV) (FLT180a) Gnáthleibhéil Ghníomhaíochta FIX a Bhaint Amach in Othair Trom Hemophilia B (HB) (Staidéar B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Tá Incháilitheacht Leathan Othar agus Léiriú Fadtéarmach Cobhsaí agus Seasmhach FVIII ag Staidéar Teiripe Géine an Chéad Duine ar Theicneolaíocht Veicteoir Capsid AAVhu37 i Hemophilia Trom A - BAY 2599023
Steven W. Píob, MD
Deimhníonn Teiripe Géine AMT-060 i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom nó Measartha-Throm B Léiriú Cobhsaí FIX agus Laghduithe Inmharthana ar Théamh agus Tomhaltas Fachtóir IX ar feadh suas le 5 bliana
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Na Chéad Sonraí Ó Thriail Teiripe Géine HOPE-B Céim 3: Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX; AMT-061) i measc Daoine Fásta a bhfuil cóireáil hemophilia B tromchúiseach nó measartha trom orthu, is cuma cén Neodrú Frith-Capsid atá ann cheana
Steven W. Píob, MD
Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX), Veicteoir Feabhsaithe le haghaidh Aistriú Géinte in Aosaigh le Hemophilia B Trom nó Measartha-Dian: Sonraí Dhá Bhliana ó Thriail Chéim 2b
Steven W. Píob, MD
Obair leantach nuashonraithe ar Staidéar Alta, Staidéar Céim 1/2 ar Theiripe Géine Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom
Barbara A. Konkle, MD
Mionteagaisc Chomhdhála ISTH
Triail Chéim I / II de SPK-8011: Slonn FVIII Cobhsaí agus Inmharthana ar feadh> 2 bhliain le Feabhsúcháin Suntasacha ABR i gCóirsí Dáileog Tosaigh Tar éis Aistriú Géine FVIII AAV-Idirghabhála do Hemophilia A
Lindsey A. George, MD
Torthaí Géanóma Veicteora Fadtéarmaigh agus Inmunogenicity Aistriú Géine AAV FVIII sa tSamhail Hemophilia A Madra
Paul Batty, MBBS, PhD
Baineann Teiripe Géine Víreas Gaolmhar Adeno (AAV) (FLT180a) le Gnáthleibhéil Gníomhaíochta FIX in Othair Hemophilia B (HB) Dian (Staidéar B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Minicíocht, Suíomh agus Cineál Iontrálacha Veicteora AAV Tar éis Leanúint Fadtéarmach Seachadadh Transgene FVIII i Múnla Madraí Hemophilia
Paul Batty, MBBS, PhD
Mionteagaisc Chomhdhála WFH
Dul chun cinn le déanaí i bhforbairt AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) do Dhaoine a bhfuil Hemophilia B Trom nó Measartha Trom orthu
Steven W. Píob, MD
Staidéar Leantach Ceithre bliana den chéad duine ar Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Teiripeach Inmharthana: Teiripe Géine AAV le Roxaparvovec Valoctocogene do Haemophilia Trom A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Mionteagaisc Chomhdhála ASGCT
Staidéar Teiripe Géine Céad-i-Duine ar Theicneolaíocht Veicteoir Capsid AAVhu37 i Hemophilia Trom A: Sábháilteacht agus Torthaí Gníomhaíochta FVIII
Steven W. Píob, MD
Aifiréis a Úsáid chun Antaibheathaigh Neodracha AAV a Bhaint Amach in Othair a eisiamh roimhe seo ó Theiripe Géine
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Veicteoir AAV3 Iarrthóra Chliniciúil a Fhorbairt le haghaidh Teiripe Géine Hemophilia B.
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Anailís ar Chomhtháthú AAV Tar éis Leantach Fadtéarmach i Hemophilia A Madraí Nochtann Iarmhairtí Géiniteacha Ceartú Géine Idirghabhála AAV
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Clúdach Comhdhála ó Orlando
Clúdach Comhdhála ó Orlando, ina bhfuil agallaimh saineolaithe ar na dul chun cinn is déanaí i Gene Therapy.
Clúdach na Comhdhála - Beo ó Orlando 2019






