Buaicphointí Ó Chomhdháil ISTH 2021

Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Etranacogene Dezaparvovec i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-dian: Na Chéad Sonraí Ón Triail Teiripe Géine Dóchas-B Céim 3

Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Etranacogene Dezaparvovec i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-dian: Na Chéad Sonraí Ón Triail Teiripe Géine Dóchas-B Céim 3

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Tuarascáil Cás Sábháilteachta Ae Ó Thriail Teiripe Géine HOPE-B Céim 3 in Aosaigh le Hemophilia B.

Tuarascáil Cás Sábháilteachta Ae Ó Thriail Teiripe Géine HOPE-B Céim 3 in Aosaigh le Hemophilia B.

Steven W. Pipe, MD

Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht 52 Seachtain Etranacogene Dezaparvovec i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-dian: Sonraí Ón Triail Teiripe Géine HOPE-B Céim 3

Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht 52 Seachtain Etranacogene Dezaparvovec i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-dian: Sonraí Ón Triail Teiripe Géine HOPE-B Céim 3

Steven W. Pipe, MD

Imscrúdú ar Thorthaí Luath Tar éis Teiripe Géine Víreasach a Bhaineann le Adeno i Múnla Hemophilia Canine

Imscrúdú ar Thorthaí Luath Tar éis Teiripe Géine Víreasach a Bhaineann le Adeno i Múnla Hemophilia Canine

David Lillicrap, MD, FRCPC

Torthaí Cliniciúla i measc Daoine Fásta le Hemophilia B le Antaibheathaigh Neodraitheacha a bhí ann cheana agus gan iad go AAV5: Sonraí 6 Mhí Ó Thriail Teiripe Géine EOPnacogene Dezaparvovec HOPE-B Céim 3

Torthaí Cliniciúla i measc Daoine Fásta le Hemophilia B le Antaibheathaigh Neodraitheacha a bhí ann cheana agus gan iad go AAV5: Sonraí 6 Mhí Ó Thriail Teiripe Géine EOPnacogene Dezaparvovec HOPE-B Céim 3

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Tá Éabhlóid Teiripe Géine Veicteora AAV ar siúl i Hemophilia. An dtabharfaidh Gnéithe Uathúla BAY 2599023 aghaidh ar na Riachtanais Gan Réiteach?

Tá Éabhlóid Teiripe Géine Veicteora AAV ar siúl i Hemophilia. An dtabharfaidh Gnéithe Uathúla BAY 2599023 aghaidh ar na Riachtanais Gan Réiteach?

Steven W. Pipe, MD

Buaicphointí Ó Chomhdháil Fhíorúil EAHAD 2021

CREIDMHEAS ÉILEAMH

Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Etranacogene Dezaparvovec i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-dian: Na Chéad Sonraí Ón Triail Teiripe Géine Dóchas-B Céim 3

Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Etranacogene Dezaparvovec i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-dian: Na Chéad Sonraí Ón Triail Teiripe Géine Dóchas-B Céim 3

Steven W. Pipe, MD

Tréithriú marthanacht veicteora víris a bhaineann le Adeno tar éis obair leantach fadtéarmach sa tSamhail Haemophilia a Madra

Tréithriú marthanacht veicteora víris a bhaineann le Adeno tar éis obair leantach fadtéarmach sa tSamhail Haemophilia a Madra

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX), Veicteoir Feabhsaithe le haghaidh Aistriú Géinte in Aosaigh le Hemophilia B Trom nó Measartha-Dian: Sonraí Dhá Bhliana ó Thriail Chéim 2b

Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX), Veicteoir Feabhsaithe le haghaidh Aistriú Géinte in Aosaigh le Hemophilia B Trom nó Measartha-Dian: Sonraí Dhá Bhliana ó Thriail Chéim 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Deimhníonn Teiripe Géine AMT-060 i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom nó Measartha-Throm B Léiriú Cobhsaí FIX agus Laghduithe Inmharthana ar Théamh agus Tomhaltas Fachtóir IX ar feadh suas le 5 bliana

Deimhníonn Teiripe Géine AMT-060 i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom nó Measartha-Throm B Léiriú Cobhsaí FIX agus Laghduithe Inmharthana ar Théamh agus Tomhaltas Fachtóir IX ar feadh suas le 5 bliana

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Obair leantach ar Theiripe Géine Víreas Gaolmhar Adeno (AAV) (FLT180a) Gnáthleibhéil Ghníomhaíochta FIX a Bhaint Amach in Othair Trom Hemophilia B (HB) (Staidéar B-AMAZE)

Obair leantach ar Theiripe Géine Víreas Gaolmhar Adeno (AAV) (FLT180a) Gnáthleibhéil Ghníomhaíochta FIX a Bhaint Amach in Othair Trom Hemophilia B (HB) (Staidéar B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Mionteagaisc Chomhdhála ASH

CREIDMHEAS AN TALÚN THUAIDH

Tá Incháilitheacht Leathan Othar agus Léiriú Fadtéarmach Cobhsaí agus Seasmhach FVIII ag Staidéar Teiripe Géine an Chéad Duine ar Theicneolaíocht Veicteoir Capsid AAVhu37 i Hemophilia Trom A - BAY 2599023

Tá Incháilitheacht Leathan Othar agus Léiriú Fadtéarmach Cobhsaí agus Seasmhach FVIII ag Staidéar Teiripe Géine an Chéad Duine ar Theicneolaíocht Veicteoir Capsid AAVhu37 i Hemophilia Trom A - BAY 2599023

Steven W. Pipe, MD

Cónaidhm Dhomhanda Chlárlann Teiripe Géine Hemophilia

Cónaidhm Dhomhanda Chlárlann Teiripe Géine Hemophilia

Barbara A. Konkle, MD

Deimhníonn Teiripe Géine AMT-060 i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom nó Measartha-Throm B Léiriú Cobhsaí FIX agus Laghduithe Inmharthana ar Théamh agus Tomhaltas Fachtóir IX ar feadh suas le 5 bliana

Deimhníonn Teiripe Géine AMT-060 i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom nó Measartha-Throm B Léiriú Cobhsaí FIX agus Laghduithe Inmharthana ar Théamh agus Tomhaltas Fachtóir IX ar feadh suas le 5 bliana

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Na Chéad Sonraí Ó Thriail Teiripe Géine HOPE-B Céim 3: Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX; AMT-061) i measc Daoine Fásta a bhfuil cóireáil hemophilia B tromchúiseach nó measartha trom orthu, is cuma cén Neodrú Frith-Capsid atá ann cheana

Na Chéad Sonraí Ó Thriail Teiripe Géine HOPE-B Céim 3: Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX; AMT-061) i measc Daoine Fásta a bhfuil cóireáil hemophilia B tromchúiseach nó measartha trom orthu, is cuma cén Neodrú Frith-Capsid atá ann cheana

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX), Veicteoir Feabhsaithe le haghaidh Aistriú Géinte in Aosaigh le Hemophilia B Trom nó Measartha-Dian: Sonraí Dhá Bhliana ó Thriail Chéim 2b

Etranacogene Dezaparvovec (leagan AAV5-Padua hFIX), Veicteoir Feabhsaithe le haghaidh Aistriú Géinte in Aosaigh le Hemophilia B Trom nó Measartha-Dian: Sonraí Dhá Bhliana ó Thriail Chéim 2b

Steven W. Pipe, MD

Obair leantach nuashonraithe ar Staidéar Alta, Staidéar Céim 1/2 ar Theiripe Géine Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom

Obair leantach nuashonraithe ar Staidéar Alta, Staidéar Céim 1/2 ar Theiripe Géine Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom

Barbara A. Konkle, MD

Mionteagaisc Chomhdhála ISTH

Triail Chéim I / II de SPK-8011: Slonn FVIII Cobhsaí agus Inmharthana ar feadh> 2 bhliain le Feabhsúcháin Suntasacha ABR i gCóirsí Dáileog Tosaigh Tar éis Aistriú Géine FVIII AAV-Idirghabhála do Hemophilia A

Triail Chéim I / II de SPK-8011: Slonn FVIII Cobhsaí agus Inmharthana ar feadh> 2 bhliain le Feabhsúcháin Suntasacha ABR i gCóirsí Dáileog Tosaigh Tar éis Aistriú Géine FVIII AAV-Idirghabhála do Hemophilia A

Lindsey A. George, MD

Staidéar Leantach Ceithre bliana den chéad duine ar Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Teiripeach Inmharthana: Teiripe Géine AAV le Roxaparvovec Valoctocogene do Haemophilia Trom A

Torthaí Géanóma Veicteora Fadtéarmaigh agus Inmunogenicity Aistriú Géine AAV FVIII sa tSamhail Hemophilia A Madra

Paul Batty, MBBS, PhD

Baineann Teiripe Géine Víreas Gaolmhar Adeno (AAV) (FLT180a) le Gnáthleibhéil Gníomhaíochta FIX in Othair Hemophilia B (HB) Dian (Staidéar B-AMAZE)

Baineann Teiripe Géine Víreas Gaolmhar Adeno (AAV) (FLT180a) le Gnáthleibhéil Gníomhaíochta FIX in Othair Hemophilia B (HB) Dian (Staidéar B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Minicíocht, Suíomh agus Cineál Iontrálacha Veicteora AAV Tar éis Leanúint Fadtéarmach Seachadadh Transgene FVIII i Múnla Madraí Hemophilia

Minicíocht, Suíomh agus Cineál Iontrálacha Veicteora AAV Tar éis Leanúint Fadtéarmach Seachadadh Transgene FVIII i Múnla Madraí Hemophilia

Paul Batty, MBBS, PhD

Mionteagaisc Chomhdhála WFH

Dul chun cinn le déanaí i bhforbairt AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) do Dhaoine a bhfuil Hemophilia B Trom nó Measartha Trom orthu

Dul chun cinn le déanaí i bhforbairt AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) do Dhaoine a bhfuil Hemophilia B Trom nó Measartha Trom orthu

Steven W. Pipe, MD

Staidéar Leantach Ceithre bliana den chéad duine ar Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Teiripeach Inmharthana: Teiripe Géine AAV le Roxaparvovec Valoctocogene do Haemophilia Trom A

Staidéar Leantach Ceithre bliana den chéad duine ar Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Teiripeach Inmharthana: Teiripe Géine AAV le Roxaparvovec Valoctocogene do Haemophilia Trom A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Mionteagaisc Chomhdhála ASGCT

CREIDMHEAS AN TALÚN THUAIDH

Staidéar Teiripe Géine Céad-i-Duine ar Theicneolaíocht Veicteoir Capsid AAVhu37 i Hemophilia Trom A: Sábháilteacht agus Torthaí Gníomhaíochta FVIII

Staidéar Teiripe Géine Céad-i-Duine ar Theicneolaíocht Veicteoir Capsid AAVhu37 i Hemophilia Trom A: Sábháilteacht agus Torthaí Gníomhaíochta FVIII

Steven W. Pipe, MD

Aifiréis a Úsáid chun Antaibheathaigh Neodracha AAV a Bhaint Amach in Othair a eisiamh roimhe seo ó Theiripe Géine

Aifiréis a Úsáid chun Antaibheathaigh Neodracha AAV a Bhaint Amach in Othair a eisiamh roimhe seo ó Theiripe Géine

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Veicteoir AAV3 Iarrthóra Chliniciúil a Fhorbairt le haghaidh Teiripe Géine Hemophilia B.

Veicteoir AAV3 Iarrthóra Chliniciúil a Fhorbairt le haghaidh Teiripe Géine Hemophilia B.

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Anailís ar Chomhtháthú AAV Tar éis Leantach Fadtéarmach i Hemophilia A Madraí Nochtann Iarmhairtí Géiniteacha Ceartú Géine Idirghabhála AAV

Anailís ar Chomhtháthú AAV Tar éis Leantach Fadtéarmach i Hemophilia A Madraí Nochtann Iarmhairtí Géiniteacha Ceartú Géine Idirghabhála AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Clúdach Comhdhála ó Orlando

Clúdach Comhdhála ó Orlando, ina bhfuil agallaimh saineolaithe ar na dul chun cinn is déanaí i Gene Therapy.

CREIDMHEAS AN TALÚN THUAIDH

Clúdach na Comhdhála - Beo ó Orlando 2019

Nuashonruithe le déanaí ar Thrialacha Cliniciúla Teiripe Ghin i Hemophilia B

Sábháilteacht Fadtéarmach agus Éifeachtúlacht Soláthraíonn sonraí ó Thrialacha Teiripe Ghéine i Hemophilia Dóchas

Léiriú Fadtéarmach ar Aistriú GVIII Gene VVI agus Imeachtaí Comhtháthaithe Veicteoir i Hemophilia

Cur Chuige Nua maidir le Teiripe Ghéine Hemophilia i bhForbairt Réabhlóideach

Antaibheathaigh láithreacha go AAV agus Iarmhairtí do Theiripe Ghéine Hemophilia

Todhchaí Teiripe Ghéine Hemophilia

Ag ullmhú do Cheadú Teiripe Ghin do Hemophilia

Buaicphointí ón 15ú Ceardlann NHF ar Theicneolaíochtaí Nua agus Aistriú Géine do Hemophilia

Curtha i láthair ag: David Lillicrap, MD agus Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 Meán Fómhair, 2019 • Washington, DC

Íomha

Clúdach Comhdhála ó ISTH 2019 i Melbourne

Clúdach Comhdhála ó ISTH 2019 i Melbourne, ina bhfuil agallaimh shaineolacha ar an dul chun cinn is déanaí i Gene Therapy.

CREIDMHEAS AN TALÚN THUAIDH

Clúdach na Comhdhála - ISTH 2019 i Melbourne

Staidéar ALTA: Teiripe Ghéine SB-525 i nDaoine Fásta le Hemophilia A

Leitheadúlacht na nAntubstaintí agus na himpleachtaí atá ag Preexisting atá ann cheana le haghaidh Teiripe Ghin i Hemophilia

Torthaí na dTrialacha Teiripe Géine AMT-060 agus AMT-061 in Othair a bhfuil Hemophilia B orthu

Torthaí Tosaigh an Staidéir Chéim 1/2 Alta: SB-525 Teiripe Ghin i nDaoine Fásta le Hemophilia A

Obair leantach Bliana ar Othair le Hemophilia B Tar éis Aistriú Géine SPK-9001

AMT-061 Aistriú Géine i nDaoine Fásta le Hemophilia B: Torthaí Luath Trialach Chéim 2b

Stádas Reatha na Teiripe Géine do Hemophilia

FLT180a: Veicteoir AAV don Chéad Ghlúin Eile do Hemophilia B

Léiriú Cobhsaí ar Shocrú: Torthaí Nuashonraithe an Triail Teiripe Géine AMT-060 in Othair le Hemophilia B.

Fachtóir VIII agus Teiripe Ghéine Fachtóir IX i bPimithe Neamh-Dhaonna

Valoctocogene Roxaparvovec Teiripe Géine AAV d'othair le Hemophilia A: Torthaí Nua

Ag Breathnú Chun Cinn ag Gene Therapy do Hemophilia

Duine ar an tSráid - ISTH 2019 i Melbourne

Breathnaigh mar fhreastalaithe ar Chomhdháil ISTH 2019 i Melbourne san Astráil, pléigh a bhfreagairtí don seisiún ar Gene Therapy in Hemophilia.

Amharclann Táirge- ISTH 2019 Melbourne

Fógraíonn Flora Peyvandi, MD, PhD agus K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath.

Póstaer na Suirbhéireachta Bunlíne

Póstaer

Póstaer Arna chur i láthair ag Comhdháil ISTH 2019
Dé Domhnaigh, 7 Iúil • 18:30 - 19:30
Achoimre / Póstaer #: PB1724
Melbourne, An Astráil

Go luath in 2019, d'eagraigh ISTH grúpa saineolaithe a bhfuil cáil dhomhanda orthu ón bpobal domhanda hemophilia chun suirbhé a fhorbairt chun riachtanais oideachais nach bhfuil comhlíonta a shainaithint go sonrach do theiripe géine i hemophilia. Scaipeadh an suirbhé ar líne chuig lucht féachana idirnáisiúnta. Léirigh na torthaí go bhfuil níos mó oideachais ag teastáil ó go leor daoine maidir le bunús géinteiripe agus tuiscint níos fearr ar theiripe géine mar chur chuige cóireála do hemophilia A agus B.

Féach ar an bPóstaer

Treochlár Oideachais

Treochlár Oideachais ISTH - Treorú Oideachais don Todhchaí
Ag Ullmhú Leat le Freagair Na Ceisteanna Criticiúla seo

Íomha

Aontaím leis an Téarmaí agus Coinníollacha agus an Beartas Príobháideachais

Maidir

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL