Airleacain i dTeiripe Géine do Hemophilia

Príomhthosca:
Airleacain i dTeiripe Géine do Hemophilia

Taifeadta Beo mar Siompóisiam Satailíte Dé hAoine roimh an 62ú Cruinniú Bliantúil agus Taispeántas ASH

Veicteoirí Víreasacha Gaolmhara Adeno (AAV)

Lindsey George, MD

Caiséad Slonn AAV

Lindsey George, MD

Aistriú Gine AAV do Hemophilia

Lindsey George, MD

Sábháilteacht Gearrthéarmach

Lindsey George, MD

Marthanacht an Léirithe

Lindsey George, MD

Optamú Transgene

Barbara A. Konkle, MD

Athraitheoir FIX Padua

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Trialacha Teiripe Géine Hemophilia B AAV reatha

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Sonraí BMN 270- 4 bliana

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Trialacha Teiripe Géine Hemophilia Leanúnach

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Triail Chéim 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Triail Céim 8011/1 SPK2 AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BÍ 2599023 Triail Chéim 1/2

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Conair AAV i dtreo Slonn FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Biopsies Beo Ó AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Staidéar Canine ar Aistriú Géine-Idirghabhála AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Plé Painéil: Rogha na Teiripe Géine a chur i láthair an othair

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Teiripe géinte Tá an-gheallúint ag daoine aonair a bhfuil réimse leathan riochtaí orthu, lena n-áirítear cineálacha ailsí, SEIF, diaibéiteas, galar croí agus hemophilia. Athraíonn an cur chuige nuálach seo maidir le cóireáil géinte taobh istigh de chealla an choirp chun an galar a stopadh. 

Déanann teiripe géinte iarracht géinte mutated a athsholáthar nó a shocrú agus cealla galraithe a dhéanamh níos soiléire don chóras imdhíonachta. Faightear oidhreacht hemophilia A agus B mar chuid de phatrún cúlaitheach X-nasctha. Baineann géineolaíocht hemophilia le géinte a fhaightear sa chrómasóim X, agus ní thógann sé ach géine lochtach amháin as an neamhord fuilithe seo. 

Tá teiripí cealla agus géine fós á staidéar, ach tá na torthaí gealladh fúthu. Tá ag éirí go maith le trialacha cliniciúla, agus tá cineál amháin teiripe cille ceadaithe ag an Riarachán Bia agus Drugaí (FDA). Inár Príomhthosca: Airleacain i dTeiripe Géine do Hemophilia faoi ​​stiúir Glenn F. Pierce, déanaimid plé ar fhorbhreathnú ar an ngalar, staid reatha na géinteiripe, agus go leor eile.