Roghnú Dáileog agus Dearadh Staidéir le haghaidh B-LIEVE, Triail Chliniciúil Daingnithe Dáileog Céim 1/2 ar Teiripe Géine FLT180A d'Othair le Haemaifilia B
Buaicphointí Ón 15ú Comhdháil Bhliantúil de EAHAD

Roghnú Dáileog agus Dearadh Staidéir le haghaidh B-LIEVE, Triail Chliniciúil Daingnithe Dáileog Céim 1/2 ar Teiripe Géine FLT180A d'Othair le Haemaifilia B

G.Óg1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Ospidéal na Leanaí Los Angeles, Ollscoil Southern California Scoil an Leighis Keck, Los Angeles, California, Stáit Aontaithe Mheiriceá;2 Ionad Haemaifilia agus Thrombóis Katharine Dormandy, An tOspidéal Saor in Aisce;3 Coláiste na hOllscoile Londain, An Ríocht Aontaithe;4 Freeline, Stevenage, an Ríocht Aontaithe

Príomhphointí Sonraí

Freagra Dáileog B-AMAZE

Is staidéar céim 1/2 ar FLT180a a mhonaraítear ar bhonn tráchtála é an staidéar B-LIEVE atá deartha chun sprioc-dáileog a dhearbhú do staidéar céim 3. Bhí an dáileog tosaigh do B-LIEVE bunaithe ar thorthaí na trialach B-AMAZE, a léirigh go raibh leibhéil FIX ag Lá 21 tar éis insileadh an-thuarthach ar leibhéil FIX ag Lá 182 (seachtain 26). An Emax léirigh an tsamhail dáileog-fhreagartha go bhfuil dáileog 7.7 x 1011 ba cheart go gcruthódh vg/kg meánleibhéal FIX de 67% den ghnáthleibhéal ag Lá 21 a chomhfhreagraíonn do mheánleibhéal FIX 115% den ghnáthleibhéal ag Lá 182.

Plean Dáileacháin do Dhearadh Staidéir B-LIEVE

Áirítear leis an dearadh staidéir oiriúnaitheach do B-LIEVE dáileog tosaigh FLT180a de 7.7 x 1011 vg/kg i 3 rannpháirtí. Déanfar an dáileog tosaigh a choigeartú sna cohóirt ina dhiaidh sin de 3 rannpháirtí, gach ceann díobh bunaithe ar leibhéil FIX Lá 21 sa chohórt roimhe sin. Clárófar suas le 9 rannpháirtí (3 chohórt) le tréimhse leantach 52 seachtaine chun dáileog a dhearbhú do staidéar chéim 3.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL