Seachadadh LNPanna CRISPR/Cas9 mRNA chun Mionscriosadh i nGéin FVIII i lucha Hemophilia A a dheisiú
Buaicphointí 25ú Cruinniú Cinn Bhliana ASGCT

Seachadadh LNPanna CRISPR/Cas9 mRNA chun Mionscriosadh i nGéin FVIII i lucha Hemophilia A a dheisiú

Arna chur i láthair ag: Chun-Yu Chen, PhD, Comhalta-PhD | Díolúine & Imdhíon-theiripí, Seattle Children's Seattle, Washington, Stáit Aontaithe Mheiriceá

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Institiúid Taighde Leanaí Seattle, Seattle, Washington

2Roinn na Pediatrics, Ollscoil Washington, Seattle, Washington

Príomhphointí Sonraí

Dírítear LNPanna mRNA ar Heipiticítí agus ar Chealla Sinusoidalacha Endothelial an Ae (LSECanna) araon

Rinneadh foirmlithe éagsúla de luciferase mRNA (Luc) atá cuimsithe i nanacháithníní lipid MC3-bhunaithe (LNPanna) a instealladh go hinfhéitheach isteach i lucha. Braitheadh ​​​​an abairt Luciferase go príomha san ae, leis an abairt is láidre léirithe ag foirmiú LNP 5. Léirigh staining imdhíon-ae ae gur féidir le LNP lipéadaithe Dil aistriú go rathúil ar heipitocytes agus cealla endothelial araon. in vivo.

LNPanna Cas9 agus sgRNA Cumasaigh lucha NSG HemA chun Gníomhaíocht FVIII Plasma Endogenous a Fháil ar ais

Seachadadh mRNA Cas9 imchochlaithe agus LNPanna RNA aontreoracha (sgRNA) i lucha hemophilia A (NSG HA) imdhíon-easnamhach go hinfhéitheach. Dheimhnigh measúnacht aPTT léiriú cobhsaí ar FVIII endogenous ar feadh suas le 4 seachtaine agus fíoraíodh mutant FVIII in eagar ag seicheamhú DNA agus uirlisí anailíse CRISPR ar líne, faoi seach.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL