Dul chun cinn le déanaí i bhforbairt AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) do Dhaoine a bhfuil Hemophilia B Trom nó Measartha Trom orthu

Dul chun cinn le déanaí i bhforbairt AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) do Dhaoine a bhfuil Hemophilia B Trom nó Measartha Trom orthu
Buaicphointí ó Chruinniú Mullaigh Fíorúil WFH 2020

Dul chun cinn le déanaí i bhforbairt AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) do Dhaoine a bhfuil Hemophilia B Trom nó Measartha Trom orthu

Steven W. Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1Ollscoil Michigan, Ann Arbor, SAM

2Ospidéal na hOllscoile Frankfurt, Frankfurt, an Ghearmáin

3Ollscoil California San Diego, San Diego, SAM

4Ollscoil California Davis, Sacramento, SAM

5Ionad Leighis na hOllscoile Groningen, Groningen, an Ísiltír

6Ionad Leighis Acadúil, Amstardam, An Ísiltír

7Rigshospitalet, Cóbanhávan, an Danmhairg

8Vivantes Klinikum, Beirlín, an Ghearmáin

9Ionad Leighis na hOllscoile, Utrecht, An Ísiltír

10Ollscoil Carolina Thuaidh, Chapel Hill, SAM

11Ollscoil Sláinte & Eolaíochta Oregon, Portland, SAM

12biopharma uniQure BV, Lexington, MA, SAM

13Ospidéal Leanaí an Fhionnuisce, Phoenix USA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, an Iodáil

15Ionad Leighis Ollscoil Erasmus, Rotterdam, An Ísiltír

Príomhphointí Sonraí

Déanann an léaráid seo achoimre ar an dearadh le haghaidh staidéir a thástáil AMT-060 agus AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Áiríodh sa dá staidéar fir le leibhéil hemophilia B agus FIX ≤ 2%. Bhí déine cliniciúil bunaithe ar phróifiolacsas FIX nó ≥ 4 bleeds in aghaidh na bliana nó arthropathy hemophilic. Cé gur critéar eisiaimh do thrialacha AMT-5 a bhí i láthair AAV060 NAbs, fuarthas go raibh titers inbhraite ag 3 rannpháirtí sa chohórt dáileog íseal sular cuireadh tús le dáileog, gan aon tionchar ar shábháilteacht ná ar éifeachtúlacht. Mar thoradh air sin, ní raibh critéar eisiaimh do thrialacha AMT-5 i láthair NAV AA061. Rinneadh tástáil ar AMT-060 ag 2 dháileog agus rinneadh tástáil ar AMT-061 ag an leibhéal is airde den 2 dháileog.

Léirigh othair sna cohóirt dáileog íseal agus dáileog ard méaduithe leanúnacha a bhí ag brath ar dháileog ar léiriú FIX ar feadh suas le 4 bliana, le meán de 5% don ghrúpa dáileog íseal agus 7.5% don ghrúpa ard-dáileoige. Léirigh othair laghdú leanúnach ar úsáid FIX freisin. As na 9 rannpháirtí a bhain úsáid as próifiolacsas FIX ag iontráil staidéir, bhí 8 gcinn saor ó phróifiolacsas FIX ag an obair leantach dheiridh.

Léirigh othair a ndearnadh cóireáil orthu le insileadh amháin de AMT-061 méaduithe leanúnacha ar leibhéil ghníomhaíochta FIX le suas le 52 seachtaine. Bhí meánleibhéal gníomhaíochta FIX do na 3 rannpháirtí tar éis bliana leantach sa raon feidhme feidhmiúil de 1%. Tá laghduithe ar úsáid FIX ag na 41 rannpháirtí freisin agus chuir siad deireadh le gnáthúsáid próifiolacsais.

CLÁR GAOLMHARA