Staidéar Leantach Ceithre bliana den chéad duine ar Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Teiripeach Inmharthana: Teiripe Géine AAV le Roxaparvovec Valoctocogene do Haemophilia Trom A

Staidéar Leantach Ceithre bliana den chéad duine ar Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Teiripeach Inmharthana: Teiripe Géine AAV le Roxaparvovec Valoctocogene do Haemophilia Trom A
Buaicphointí ó Chruinniú Mullaigh Fíorúil WFH 2020

Staidéar Leantach Ceithre bliana den chéad duine ar Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht Teiripeach Inmharthana: Teiripe Géine AAV le Roxaparvovec Valoctocogene do Haemophilia Trom A

K. John Pasi, MB, CHB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, CHB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, MD, FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, DM, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, PhD3; Mingjin Li, MSc3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, MD, PhD8; Sciathán Yen Wong, MD3

1Barts agus Scoil an Leighis agus na Fiaclóireachta i Londain, Londain, an Ríocht Aontaithe

2Ospidéal na hOllscoile Southampton, Southampton, an Ríocht Aontaithe

3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, SAM

4Iontaobhas Fondúireachta NHS Ospidéil na hOllscoile, Birmingham, an Ríocht Aontaithe

5Iontaobhas Fondúireachta NHS Ospidéil Ollscoil Cambridge, Cambridge, an Ríocht Aontaithe

6Iontaobhas Fondúireachta NHS Guy's & St. Thomas, Londain, an Ríocht Aontaithe

7Ionad Haemaiteolaíochta, Imperial College London, London, UK.

8Comhairleoir, La Jolla, CA, SAM

Príomhphointí Sonraí

Déanann an léaráid seo ar chlé achoimre ar dháileadh an chohóirt do BMN 270 (valoctocogene roxaparvovec). An 2 othar ag na dáileoga is ísle (6 x 1012 agus 2 x 1013 níor léirigh vg / kg) slonn FVIII leordhóthanach. Déantar athbhreithniú ar thorthaí staidéir do na 13 othar sa 2 chohórt dáileoige níos airde: 7 ag 6 x 1013 vg / kg (6E13) agus 6 ag 4 x 1013 vg / kg (4E13). Taispeántar tréithe bunlíne do na 15 othar ar fad ar an taobh dheis. Go háirithe, bhí 14 as 15 othar ar theiripe próifiolachtach ag an mbunlíne, agus meánráta fuilithe bliantúil (ABR) de 6.5.

Léirigh othair sa dá chohórt dosing laghduithe suntasacha ar ABR a coinníodh ar feadh suas le 4 bliana tar éis insileadh sa chohórt 6E13 agus 3 bliana sa chohórt 4E13. Laghdaíodh an meán ABR carnach faoi 95% go 0.8 sa chohórt 6E13 agus faoi 93% go 0.9 sa chohórt 4E13. Ní raibh aon fhuiliú spontáineach i mbliain 4 do 6 as 7 rannpháirtí sa chohórt 6E13 agus i mbliain 3 do 5 as 6 rannpháirtí sa chohórt 4E13. Fanann na rannpháirtithe go léir as próifiolacsas FVIII.

Léirigh othair sa 2 chohórt dáileoige (6E13 i glas, 4E13 i buí) méaduithe leanúnacha ag brath ar dháileog i leibhéil ghníomhaíochta FVIII ar feadh suas le 208 seachtaine sa chohórt 6E13 agus 156 seachtaine sa chohórt 4E13 (bunaithe ar an measúnacht cróigineach). Bhí meánleibhéil FVIII níos airde i gcoitinne don chohórt dáileoige níos airde (n = 7), ag buaic ag 70% -80% thar seachtainí 16 go 52, agus laghdú mall ina dhiaidh sin. Buaic na meánleibhéil FVIII sa chohórt dáileog níos ísle (n = 6) ag 20% ​​-30% thar an tréimhse chéanna, agus meath mall ina dhiaidh sin.

CLÁR GAOLMHARA

Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL