Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Buaicphointí Ó Chomhdháil ISTH 2021

Torthaí Cliniciúla i measc Daoine Fásta le Hemophilia B le Antaibheathaigh Neodraitheacha a bhí ann cheana agus gan iad go AAV5: Sonraí 6 Mhí Ó Thriail Teiripe Géine EOPnacogene Dezaparvovec HOPE-B Céim 3

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Eochair NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Píopa SW8, Imscrúdaitheoirí HOPE-B

1Ionad Leighis Ollscoil Erasmus, Rotterdam, An Ísiltír

2Ospidéal na hOllscoile Frankfurt, Frankfurt, an Ghearmáin

3Ollscoil Sláinte & Eolaíochta Oregon, Portland, Stáit Aontaithe Mheiriceá

Ollscoil Carolina Thuaidh, Chapel Hill, Stáit Aontaithe Mheiriceá

5Ionad um Neamhoird Bleagtha agus Téachtadh, Ospidéal Ollscoile Careggi, Florence, an Iodáil

6uniQure BV, Amstardam, an Ísiltír

7uniQure Inc, Lexington, Stáit Aontaithe Mheiriceá

8Ollscoil Michigan, Ann Arbor, Stáit Aontaithe Mheiriceá

Príomhphointí Sonraí

Gníomhaíocht FIX in Othair a bhfuil antaibheathaigh neodracha AAV5 acu agus gan iad

Sa triail HOPE-B, bhí titers antashubstaintí neodraithe AAV23 (Nabanna) inbhraite ag 54 de 5 rannpháirtí tosaigh ag an mbunlíne, agus bhíothas in ann torthaí a mheas maidir le comhghaol idir NAbs agus gníomhaíocht FIX. Is í an ais ingearach an ghníomhaíocht FIX 6 mhí a breathnaíodh orthu siúd a fuair dáileog iomlán veicteora. Rinneadh othair le NAbs do-thuigte a bhreacadh ag 7 ar an ais chothrománach (tairseach an mheasúnaithe). Taispeánann an ais chothrománach titers na rannpháirtithe eile thar raon 7-700. Bhí rannpháirtí neamhfhreagrach amháin ann a raibh titer> 3200 air, nach bhfuil san áireamh. Mar a thaispeántar sa ghraf, bhí gníomhaíocht FIX cosúil le rannpháirtithe le NAbs a bhí ann cheana agus le AAV5 suas go dtí titer 678.

Imeachtaí Díobhálacha Ón Triail HOPE-B
Taispeánann an tábla seo ón triail HOPE-B teagmhais dhíobhálacha tar éis insileadh transgene d’othair a bhfuil (n = 23) agus gan (n = 31) antasubstaintí neodraithe inbhraite AAV5 (NAbs) ag an mbunlíne. Cosúil le leibhéil FIX, ní raibh aon difríocht shoiléir in AEanna d’othair a raibh NAV AAV5 acu agus nach raibh.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL