Tréithriú marthanacht veicteora víris a bhaineann le Adeno tar éis obair leantach fadtéarmach sa tSamhail Haemophilia A Dog
Buaicphointí Ón 14ú Comhdháil Bhliantúil de EAHAD

Tréithriú marthanacht veicteora víris a bhaineann le Adeno tar éis obair leantach fadtéarmach sa tSamhail Haemophilia A Dog

P. Batty1, S. Fong2, M. Franco3, I. Gil - Farina3, C.‐R. Sihn2, A. Mo.1, L. Harpell1, C. Hough1, D. Hurlbut1, A. Pender1, A. Winterborn4, M. Schmidt3, D. Lillicrap1

1Roinn na Paiteolaíochta agus an Leighis Mhóilíneach, Ollscoil na Banríona, Kingston, Ceanada

2Cógaisíocht BioMarin, Novato, Stáit Aontaithe Mheiriceá

3GeneWerk GmbH, Heidelberg, an Ghearmáin

4Seirbhísí Cúraim Ainmhithe, Ollscoil na Banríona, Kingston, Ceanada

Príomhphointí Sonraí

Difríochtaí Intra-hepacha i Dáileadh DNA AAV-FVIII

Sa staidéar seo, déileáladh le 8 madra le canine scriosta B-fearann ​​scriosta FVIII AAV. Tar éis airmheán de 10.8 mbliana leantach, chonacthas meánleibhéil chobhsaí FVIII de 5.7% sna madraí a d’fhreagair (n = 6). Braitheadh ​​DNA AAV-FVIII in ae gach madra beag beann ar a bhfreagairt cóireála. Taispeánann an graf thuas na huimhreacha cóipe AAV-FVIII ó iliomad samplaí / réigiún ae. Léirigh madraí áirithe uimhreacha cóipe AAV-FVIII den chineál céanna (m.sh. ELI & FLO) beag beann ar an réigiún a ndearnadh staidéar air, ach i gcásanna eile (m.sh. JUN), bhí éagsúlacht níos suntasaí ann.

Imeachtaí Comhtháthaithe a Tharla den chuid is mó i Réigiúin Neamh-chódaithe den Ghéanóma Canine
Taispeánann an tábla ar thaobh na láimhe clé dáileog, leibhéil deiridh FVIII, agus líon na suíomhanna comhtháthaithe (IS) do na 8 madra a chuimsítear sa staidéar (is ionann códú datha sa cholún dáileoige agus séitíopa AAV, buí = AAV2, bándearg = AAV6 agus cian = AAV8. * = madraí nach bhfreagraíonn). Ba é an minicíocht chomhtháthaithe airmheánach 9.55e-4 IS / cill, agus tharla an chuid is mó (93.8%) de IS i réigiúin idir-aicneacha den ghéanóm madraí. Bhí na suíomhanna comhtháthaithe is coitianta (CIS) cóngarach do KCNIP2, CLIC2, ABCB1, F8, chymostrypsinogen B1-mhaith, agus albaimin. Taispeánann an graf ar dheis dáileadh coibhneasta IS do gach ainmhí. In ainneoin go dtarlaíonn imeachtaí comhtháthaithe i ngach ainmhí, ní bhfuarthas tumaí hepacha ag an scrúdú iarbháis.

CLÁR GAOLMHARA