Ceartú Haemastatach Cobhsaí agus Cáilíocht Beatha Feabhsaithe Hemophilia: Anailís Deiridh ón gCéim Pivotal 3 Triail HOPE-B ar Etranacogene Dezaparvovec
Buaicphointí 25ú Cruinniú Cinn Bhliana ASGCT

Ceartú Haemastatach Cobhsaí agus Cáilíocht Beatha Feabhsaithe Hemophilia: Anailís Deiridh ón gCéim Pivotal 3 Triail HOPE-B ar Etranacogene Dezaparvovec

Arna chur i láthair ag: Steven W. Pipe, MD, Ollscoil Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stáit Aontaithe Mheiriceá

Steven W. Píob1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Eochair4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yang Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Ollscoil Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Ionad Leighis na hOllscoile, Rotterdam, An Ísiltír
3Ollscoil Sláinte & Eolaíochta Oregon, Portland, NÓ
4Ollscoil Carolina Thuaidh, Chapel Hill, NC
5Ionad um Neamhoird Bleagtha agus Téachtadh, Ospidéal Ollscoile Careggi, Florence, an Iodáil
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Rí na Prúise, PA
8Ospidéal na hOllscoile Frankfurt, Frankfurt, an Ghearmáin

Príomhphointí Sonraí

Gníomhaíocht Seasmhach FIX ar feadh Suas le 18 Mí

Gníomhaíocht FIX aonchéime d’othair measartha trom (N=10) agus trom (N=44) a insileadh le etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) ag dáileog 2x1013 gc/kg sa triail chéim 3 HOPE-B. Áiríodh leis an anailís seo othair a raibh agus gan antasubstaintí neodraithe AAV5 (NAbs).

Gníomhaíocht DEISIÚCHÁIN (%) dá samhail d'Ábhair a bhfuil agus nach bhfuil NAbs atá ann cheana go AAV5

Gníomhaíocht aon-stáit FIX ag bunlíne agus ag 18 mí tar éis an insileadh d'othair a bhfuil AAV5 NAbs acu cheana féin agus gan iad. Sainmhíníodh Le antasubstaintí mar a bhfuil titer níos mó ná an teorainn braite (LOD). Sainmhíníodh Gan antasubstaintí mar a bhfuil titer níos lú ná nó cothrom le LOD.

Próifíl Sábháilteachta Comhsheasmhach

Bhí an phróifíl sábháilteachta le haghaidh etranacogene dezaparvovec ag ​​18 mí comhsheasmhach le sonraí a cuireadh i láthair roimhe seo. Ba iad na teagmhais dhíobhálacha a bhain le cóireáil (TRAE) is minice a tharla i níos mó ná 10% d’othair ná méadú ALT (17%), tinneas cinn (15%), breoiteacht cosúil le fliú (13%), agus frithghníomhartha a bhaineann le insileadh (13%. ).

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL