Irish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Buaicphointí 25ú Cruinniú Cinn Bhliana ASGCT
Ceartú Haemastatach Cobhsaí agus Cáilíocht Beatha Feabhsaithe Hemophilia: Anailís Deiridh ón gCéim Pivotal 3 Triail HOPE-B ar Etranacogene Dezaparvovec
Arna chur i láthair ag: Steven W. Pipe, MD, Ollscoil Michigan, Ann Arbor, Michigan, Stáit Aontaithe Mheiriceá
Steven W. Píob1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Eochair4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yang Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Ollscoil Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Ionad Leighis na hOllscoile, Rotterdam, An Ísiltír
3Ollscoil Sláinte & Eolaíochta Oregon, Portland, NÓ
4Ollscoil Carolina Thuaidh, Chapel Hill, NC
5Ionad um Neamhoird Bleagtha agus Téachtadh, Ospidéal Ollscoile Careggi, Florence, an Iodáil
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Rí na Prúise, PA
8Ospidéal na hOllscoile Frankfurt, Frankfurt, an Ghearmáin
Príomhphointí Sonraí
- Gníomhaíocht Seasmhach FIX ar feadh Suas le 18 Mí
- Gníomhaíocht FIX dá samhail (%)
- Próifíl Sábháilteachta Comhsheasmhach
Gníomhaíocht FIX aonchéime d’othair measartha trom (N=10) agus trom (N=44) a insileadh le etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) ag dáileog 2x1013 gc/kg sa triail chéim 3 HOPE-B. Áiríodh leis an anailís seo othair a raibh agus gan antasubstaintí neodraithe AAV5 (NAbs).
Gníomhaíocht aon-stáit FIX ag bunlíne agus ag 18 mí tar éis an insileadh d'othair a bhfuil AAV5 NAbs acu cheana féin agus gan iad. Sainmhíníodh Le antasubstaintí mar a bhfuil titer níos mó ná an teorainn braite (LOD). Sainmhíníodh Gan antasubstaintí mar a bhfuil titer níos lú ná nó cothrom le LOD.
Bhí an phróifíl sábháilteachta le haghaidh etranacogene dezaparvovec ag 18 mí comhsheasmhach le sonraí a cuireadh i láthair roimhe seo. Ba iad na teagmhais dhíobhálacha a bhain le cóireáil (TRAE) is minice a tharla i níos mó ná 10% d’othair ná méadú ALT (17%), tinneas cinn (15%), breoiteacht cosúil le fliú (13%), agus frithghníomhartha a bhaineann le insileadh (13%. ).
CLÁR GAOLMHARA
