Caoinfhulaingt Transgene a bhriseadh trí Chothú Imdhíonachta

Caoinfhulaingt Transgene a bhriseadh trí Chothú Imdhíonachta
Buaicphointí Ón 16ú Ceardlann de chuid NHF ar Theicneolaíochtaí Úrscéalta agus Aistriú Géine do Haemaifilia

Caoinfhulaingt Transgene a bhriseadh trí Chothú Imdhíonachta

Valder R. Arruda, MD, PhD
Ollamh Comhlach Péidiatraice
Scoil an Leighis Perelman, Ollscoil Pennsylvania
Lárionad Teiripí Ceallacha agus Móilíneacha (CCMT)
Ospidéal na Leanaí i Philadelphia

Príomhphointí Sonraí

Am riartha ATG agus freagairt imdhíonachta don trasgene

Léirigh staidéir ar phríomhaigh neamhdhaonna (NHP), a réamhchóireáil le mycophenolate mofetil (MMF) ag tosú seachtain amháin roimh riarachán veicteora agus rapamycin ag tosú lá an riaracháin veicteora, go riaradh imdhíonachta T-chealla (le globulin frith-thymocyte coinín, rATG). Mar thoradh ar chomhréiteach le veicteoir AAV tháinig forbairt ar antasubstaintí FIX agus cóimheas méadaithe Th1/Treg (painéal ar chlé) ach mar thoradh ar riarachán ATG 17 seachtaine tar éis an veicteoir AAV ní raibh aon antasubstaintí FIX agus cóimheas Th5/Treg níos ísle (painéal ar dheis).

Achoimre: limficítí sain-ídiú sprice agus/nó uainiú

Chun achoimre a dhéanamh ar an tsraith staidéar seo, tá cosc ​​​​imdhíonachta le laghdú íosta i gcealla Treg barrmhaith chun lamháltas imdhíonachta ae-idirghabhála a chinntiú do léiriú transgene FIX. I NHPanna, bhí réamhchóireáil le MMF agus rapamycin, agus moill ar riarachán rATG ina dhiaidh sin in ann lamháltas imdhíonachta marthanach a sholáthar ach ní raibh rATG nó daclizumab á riaradh tráth an insileadh veicteora.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL