Anailís ar Chomhtháthú AAV Tar éis Leantach Fadtéarmach i Hemophilia A Madraí Nochtann Iarmhairtí Géiniteacha Ceartú Géine Idirghabhála AAV
Buaicphointí ó 23ú Cruinniú Bliantúil ASGCT

Anailís ar Chomhtháthú AAV Tar éis Leantach Fadtéarmach i Hemophilia A Madraí Nochtann Iarmhairtí Géiniteacha Ceartú Géine Idirghabhála AAV

John K. Everett1, Giang N. Nguyen2, Hayley Raymond1, Aiofe Roche1, Samita Kafle2, Adhmad Críostaí2, Jacob Leiby1, Elizabeth P. Merricks3, Haig H. Kazazian4, Timothy C. Nichols3, Frederic D. Bushman1, Denise E. Sabatino2,5

1Roinn na Micribhitheolaíochta, Scoil an Leighis Perelman, Ollscoil Pennsylvania, Philadelphia, PA

2Ionad Raymond G. Perelman um Teiripic Cheallach agus Mhóilíneach, Ospidéal Leanaí Philadelphia, Philadelphia, PA

3An Roinn Paiteolaíochta agus Leigheas Saotharlainne, Ollscoil Carolina Thuaidh, Chapel Hill, NC

4Institiúid an Leighis Ghéiniteach, Scoil an Leighis Johns Hopkins, Baltimore, MD

5Roinn na Péidiatraice, Scoil an Leighis Perelman, Ollscoil Pennsylvania, Philadelphia, PA

Príomhphointí Sonraí

Bhí obair leantach fadtéarmach (suas le 10 mbliana) de 9 madra hemophilia A a ndearnadh cóireáil orthu le géinteiripe canine FVIII (cFVIII) i gceist leis an staidéar seo. Seachadadh an géine cFVIII do mhadraí HA ag úsáid AAV8 nó AAV9 ag úsáid dhá chur chuige seachadta: dhá sheachadadh slabhra a chomh-sheachad an slabhra trom agus an slabhra solais in 2 veicteoir ar leithligh, nó cFVIII scriosta B-fearainn i veicteoir AAV8 amháin.

Léirigh anailís ar uimhir chóipe veicteora agus sprioc-láithreáin comhtháthaithe Cluain Eois leathnaithe le móilíní comhtháite AAV, lena n-áirítear clón ina bhfuil veicteoir slán. Níor léirigh madraí ar bith fianaise ar tumorigenesis, rud a thugann le tuiscint nach raibh baint ag na himeachtaí leathnú clonal agus comhtháthaithe le hurchóideachtaí.

CLÁR GAOLMHARA