An díolúine frith-AAV a bhí ann cheana a shárú chun aistriú géine sábháilte agus éifeachtúil a bhaint amach i suíomhanna cliniciúla
Buaicphointí Ón 28ú Comhdháil Bhliantúil ESGCT

An Díolúine Frith-AAV atá ann cheana a shárú chun Aistriú Gine Sábháilte agus Éifeachtach a Bhaint Amach i Socruithe Cliniciúla.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Príomhphointí Sonraí

An díolúine frith-AAV a bhí ann cheana a shárú chun aistriú géine sábháilte agus éifeachtúil a bhaint amach i suíomhanna cliniciúla

(A) Is féidir éifeachtúlacht slonn transgene ag baint úsáide as veicteoirí AAV a laghdú mar gheall ar imdhíonacht dhúchasach. .

Éifeachtacht Fheabhsaithe Teiripe Géine i bPríomhaire Neamh-dhaonna Seropositive le IdeS

I bpríomhaigh neamh-dhaonna a ndearnadh cóireáil orthu le AAV8 ina bhfuil FIX, bhí slonn hFIX i bplasma i bhfad níos airde in ainmhí a ndearnadh cóireáil air le IdeS i gcomparáid le ceann gan chóireáil IdeS. Tugann na torthaí seo le tuiscint go bhféadfadh díghrádú sistéamach IgG géinteiripe a cheadú le veicteoirí AAV in othair sero-dearfacha le haemafilia chomh maith le hathriarachán in othair a ndearnadh cóireáil orthu roimhe seo agus a raibh fachtóir laghdaithe acu.

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL