Staidéar Teiripe Géine Céad-i-Duine ar Theicneolaíocht Veicteoir Capsid AAVhu37 i Hemophilia Trom A: Sábháilteacht agus Torthaí Gníomhaíochta FVIII
Buaicphointí ó 23ú Cruinniú Bliantúil ASGCT

Staidéar Teiripe Géine Céad-i-Duine ar Theicneolaíocht Veicteoir Capsid AAVhu37 i Hemophilia Trom A: Sábháilteacht agus Torthaí Gníomhaíochta FVIII

Píopa Steven1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Ollscoil Michigan, Ann Arbor, MI

2Roinn Haemaiteolaíochta na hOllscoile, Otharlann Ríoga Mhanchain, Manchain, an Ríocht Aontaithe

3Roinn an Leighis, Ollscoil Wisconsin - Madison, Madison, WI

4Ospidéal speisialaithe Náisiúnta um Chóireáil Ghníomhach ar Ghalair Haemaiteolaíocha, Sóifia, an Bhulgáir

5Bayer, Basel, an Eilvéis

Príomhphointí Sonraí

Critéir chuimsithe agus regimen dosing méadaitheach don staidéar sábháilteachta oscailte-aimsithe agus dáileoige céim 1/2 do veicteoir capsid AAVhu37 i hemophila trom A. Tá dhá othar cláraithe i gcohóirt 1, 2, agus 3. Torthaí don chéad 2 chohórt ar fáil don chur i láthair seo. (PTP, othair a ndearnadh cóireáil orthu roimhe seo; ED, laethanta nochta; GC, cóipeanna géine)

Léirigh torthaí gníomhaíochta FVIII don 2 othar i gcohórt 1 léiriú leanúnach ar FVIII sa dá othar ar feadh> 12 mhí. Ag an dáileog is ísle seo, ghnóthaigh 1 othar (painéal ar dheis) leibhéil FVIII a raibh brí cliniciúil leo agus mar thoradh air sin tháinig laghdú ar líon na bleeds thar 12 mhí ó 99 go 4.

Léirigh torthaí gníomhaíochta FVIII don 2 othar i gcohórt 2 léiriú leanúnach ar FVIII ar feadh> 6 mhí. Ag an gcéad dáileog níos airde seo, ghnóthaigh an dá othar leibhéil FVIII a raibh brí cliniciúil leo; Tá 1 othar (painéal ar dheis) fuilithe agus saor ó chóireáil ar feadh 7 mí.

CLÁR GAOLMHARA