Deimhníonn Teiripe Géine AMT-060 i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom nó Measartha-Throm B Léiriú Cobhsaí FIX agus Laghduithe Inmharthana ar Théamh agus Tomhaltas Fachtóir IX ar feadh suas le 5 bliana
Buaicphointí Ón 14ú Comhdháil Bhliantúil de EAHAD

Deimhníonn Teiripe Géine AMT-060 i measc Daoine Fásta le Hemophilia Trom nó Measartha-Throm B Léiriú Cobhsaí FIX agus Laghduithe Inmharthana ar Théamh agus Tomhaltas Fachtóir IX ar feadh suas le 5 bliana

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, agus Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Ionad Leighis Ollscoil Erasmus, Rotterdam, An Ísiltír

2Ionad Leighis na hOllscoile Groningen, Groningen, An Ísiltír

3Ionad Leighis Ollscoil Amstardam, Amstardam, an Ísiltír

4Rigshospitalet, Cóbanhávan, an Danmhairg

5Vivantes Klinikum, Beirlín, an Ghearmáin

6Van Creveldkliniek, Ionad Leighis na hOllscoile Utrecht, Ollscoil Utrecht, Utrecht, an Ísiltír

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, an Iodáil

8Institiúid Frankfurt, Seirbhís Fola Chrois Dhearg na Gearmáine Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, an Ghearmáin

9Institiúid Frankfurt, Seirbhís Fola Chrois Dhearg na Gearmáine Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, an Ghearmáin

10Ollscoil Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Ospidéal na hOllscoile Frankfurt, Frankfurt, an Ghearmáin

Príomhphointí Sonraí

Gníomhaíocht FIX a Chothabháil Thar 4.5-5 bliana i 2 Chohórt dáileog
Riaradh AMT-060 ag dáileoga 5x1012 gc / kg (cohórt 1, N = 5) agus 2x1013 gc / kg (cohórt 2, n = 5). Le linn 5 bliana (cohórt 1) agus 4.5 bliana (cohórt 2) de obair leantach, ba é an meánghníomhaíocht FIX endogenous ná 5.2% (95% CI 2.0–8.4) i gcohórt 1 agus 7.4% (95% CI 4.2–10.6) sa chohórt 2. Bhí gníomhaíocht FIX ag brath ar dháileog agus seasmhach le linn na tréimhse leantach don dá chohórt. Is ionann luachanna i lúibíní agus meánghníomhaíocht FIX le himeacht ama. Ní áirítear ach luachanna 10 lá ar a laghad tar éis an riaracháin tiubhaithe FIX deireanach.
Laghduithe Inbhuanaithe ar Bleeds agus Úsáid Measta FIX

Rinneadh barrchaolaithe agus scor de phróifiolacsas faoi 12 sheachtain má coinníodh gníomhaíocht FIX ag ≥ 2%; * Is ionann sonraí chohórt 2 do bhliain 5 agus 6 mhí. FIX, fachtóir IX

Sa dá chohórt dáileoige, thit meánteiripe athsholáthair ABR agus FIX go géar sa chéad bhliain tar éis an insileadh agus d’fhan siad íseal do na blianta ina dhiaidh sin. I gcohórt 1, laghdaíodh úsáid FIX faoi 84% agus ABR faoi 55% ag 5 bliana i gcoibhneas le leibhéil réamhtheachta. Maidir le cohórt 2, laghdaíodh úsáid FIX agus ABR araon ~ 100% ag 4.5 bliana tar éis an insileadh.

CLÁR GAOLMHARA

Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL