Aifiréis a Úsáid chun Antaibheathaigh Neodracha AAV a Bhaint Amach in Othair a eisiamh roimhe seo ó Theiripe Géine
Buaicphointí ó 23ú Cruinniú Bliantúil ASGCT

Aifiréis a Úsáid chun Antaibheathaigh Neodracha AAV a Bhaint Amach in Othair a eisiamh roimhe seo ó Theiripe Géine

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, an Ríocht Aontaithe

2Coláiste na hOllscoile, Londain, Londain, an Ríocht Aontaithe

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, an Ríocht Aontaithe

Príomhphointí Sonraí

Féadfaidh suas le 70% d’othair le hemophilia antasubstaintí a chur in iúl a choisceann cóireáil le veicteoirí AAV le haghaidh géinteiripe. Taispeánann an staidéar seo gur féidir plasmapheresis scagacháin dhúbailte (DFPP) a úsáid chun titers antashubstaintí neodraithe AAVS3 (NAb) a laghdú chun ailíniú le critéir incháilitheachta trialach.

Torthaí ó othair a bhfuil timthriallta DFPP comhleanúnacha acu nó gan iad ag baint úsáide as measúnacht chosc ar thraschur luciferase geal (BL-TIA). Bhí timthriallta comhleanúnacha níos éifeachtaí ná timthriallta neamh-chomhleanúnacha maidir le titres Nab a laghdú. Thuar anailís aischéimnithí go laghdódh 5 thimthriall an titre tosaigh AAVS3 NAb faoi 94%, rud a chuirfeadh ar chumas 60% d’othair a chóireáil.

CLÁR GAOLMHARA