AAV Comhtháthú Achoimre agus Impleachtaí

AAV Comhtháthú Achoimre agus Impleachtaí
Buaicphointí Ón 16ú Ceardlann de chuid NHF ar Theicneolaíochtaí Úrscéalta agus Aistriú Géine do Haemaifilia

Achoimre ar chomhtháthú AAV agus impleachtaí

Frederic D. Bushman, PhD
Ollamh agus Cathaoirleach
Roinn na Micribhitheolaíochta
An Lárionad Comhstiúrthóra um Thaighde ar Choróiní agus ar Phataiginí eile atá ag Teacht Chun Cinn
Comhstiúrthóir Clár Micribhithóim PennCHOP
Scoil Leighis Perelman ag Ollscoil Pennsylvania

Príomhphointí Sonraí

Leathnú clónúil suntasach le suíomhanna comhtháthaithe in aice le géinte a bhaineann le hailse

Méaduithe clónacha a breathnaíodh i 5 de 9 madra hemophilia A ionráite le veicteoir AAV ina bhfuil trasgene fachtóir VIII (FVIII). Léirítear fairsingithe clonal leis an géine aitheanta is gaire. Fuarthas cuid de na leathnaithe seo in aice le géinte a bhaineann le tumorigenesis (m.sh., bhí an barra glas i Linus suite in aice le géinte Scriosta i Leuceemia 2, DLEU2, agus DLEU2-mhaith DLEU2L).

Conclúidí

  • FVIII cobhsaí agus marthanach in iúl ar feadh suas le 10 mbliana i múnla canine de hemophilia A. Tháinig méadú ar ghníomhaíocht FVIII a breathnaíodh i 2 de 9 madra.
  • Leathnú clonal a breathnaíodh le DNA AAV comhtháite in aice le géinte a bhaineann le hailse. Meicníochtaí gníomhachtú ionsáite féideartha anaithnid.
  • Ní raibh fianaise ag madraí ar bith ar tumorigenesis nó nodules ae in ainneoin na gclónna leathnaithe
  • Níl sé soiléir cén fáth ar léirigh dhá mhadra méadú ar leibhéil FVIII, ach d'fhéadfadh go mbeadh an tsamhail is simplí ag leathnú Clón le géine FVIII slán, cé nár aithníodh é seo sa staidéar
  • Tá formhór mór na dtras-ghineanna ionchódaithe AAV díghníomhaithe ag sóchán, rud a thugann deis leas iomlán a bhaint as

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL