Ceithre airleacan gealladh fúthu i dTaighde Teiripe Géinte

Ceithre airleacan gealladh fúthu i dTaighde Teiripe Géinte

Tugadh géinteiripe isteach mar theoiric i 1972, agus rinneadh an chéad iarracht géine daonna a aistriú sna 1980idí. Níor éirigh leis an gcóireáil, agus ó shin i leith, rinneadh feabhsuithe easpónantúla i taighde agus oideachas hemophilia.

Sa lá atá inniu ann, is iad na ceisteanna atá idir lámha, "Cad é sprioc na géinteiripe?" agus “Cad é todhchaí na taighde géinteiripe do hemophilia? " Is é an freagra ná géine lochtach a chur in ionad géine lochtach. San Airteagal seo, beimid ag breathnú níos dlúithe ar cheithre dul chun cinn gealladh fúthu i dtaighde géinteiripe chun an aidhm sin a bhaint amach:

1. Coscann géinteiripe AMT-060 bleeds ar feadh suas le cúig bliana

Is é AMT-060 cóireáil teiripe géinte den chéad ghlúin uniQures, agus leanann sé ag laghdú eipeasóid fuilithe i rannpháirtithe le haemafilia B. Chomh maith leis sin, bhí ochtar as gach naonúr fear sa staidéar in ann a gcóireálacha próifiolacsacha reatha a stopadh.

Úsáideann AMT-060 leagan modhnaithe den leagan 5 víreas a bhaineann le adeno chun cóip fheidhmiúil den ghéine FIX a sheachadadh. Déantar an seachadadh trí instealladh amháin isteach sa tsruth fola. Taispeánann na sonraí go gcuireann an chóireáil seo cosc ​​ar fhuiliú ar feadh suas le cúig bliana. Tairgeadh na fionnachtana seo ag an 62ú Cruinniú Bliantúil & Taispeántas de Chumann Haemaiteolaíochta Mheiriceá, a tionóladh beagnach i mí na Nollag.

2. D'éirigh le AMT-061 gníomhaíocht fhachtóir IX a mhéadú agus fuiliú rialaithe do hemophilia B.

Is géinteiripe imscrúdaitheach é AMT-061 ó uniQure chun cóireáil a dhéanamh ar hemophilia B. Ag an 62ú Cruinniú Bliantúil & Nochtadh de Chumann Haemaiteolaíochta Mheiriceá, chuir an chuideachta torthaí i láthair a léiríonn gur éirigh leis an teiripe gníomhaíocht fhachtóir IX (FIX) a mhéadú agus fuiliú rialaithe in othair hemophilia.

Úsáideann AMT-061 veicteoir víreasach AAV5 chun leagan den ghéine FIX a sheachadadh le gníomhaíocht ard FIX. Próitéin téachtadh FIX atá in easnamh nó lochtach is cúis le hemophilia B, agus tugann an seachadadh deis d’othair hemophilia B FIX feidhmiúil a tháirgeadh.

Bhí 54 fear i gceist leis an staidéar le meánaois 41.5. Tugadh dáileog amháin de chóireáil AMT-061 do gach ceann acu trí insileadh infhéitheach. Glacadh go maith leis an teiripe; thuairiscigh 37 rannpháirtí, áfach, teagmhais dhíobhálacha éadroma, lena n-áirítear einsímí ae méadaithe, tinneas cinn, agus comharthaí cosúil le fliú.

Chonaic siad laghdú, áfach. Ní fhaca 39 othar fuiliú ar bith le linn na trialach.

3. Chuir dáileog amháin de theiripe géinte BAY 2599023 táirgeadh marthanach fachtóir VIII (FVIII) chun cinn go sábháilte

Is géinteiripe turgnamhach é BAY 2599023, ar a dtugtar DTX201 go foirmiúil, le haghaidh hemophilia A a d’fhorbair Bayer le Ultragenyx Pharmaceuticals. Ina thriail chliniciúil, tá beirt as an seisear rannpháirtí fós ag taispeáint gníomhaíocht FVIII bliain tar éis a dáileog aonair.

Úsáideann BAY 2599023 leagan modhnaithe den víreas a bhaineann le adeno (AAVhu37) chun cóip níos giorra ach feidhmiúil de FVIII a sheachadadh don othar. Ní féidir le daoine aonair a bhfuil hemophilia A orthu FVIII a tháirgeadh nó a bheith teoranta. Tugadh an dáileog is ísle de BAY 2599023 do bheirt othar, agus glacadh go maith leis. Fuair ​​tástálacha gur mhéadaigh sé leibhéil FVIII go héifeachtach agus chuir sé cosc ​​ar fhuiliú a bheith ann.

Tugadh dáileog íseal-mheánach den teiripe do bheirt othar agus chonacthas méaduithe ar leibhéil FVIII. Bhí siad in ann stop a chur le cóireálacha próifiolacsacha, cé go raibh ingearchló beag in einsímí ae ag duine den bheirt fhear.

Fuair ​​an dá rannpháirtí deiridh dáileog ard-mheán de BAY 2599023. Bhí ingearchlónna éadrom go measartha in einsímí ae ag an mbeirt fhear. Bhí fuiliú trámach ag fear amháin le linn na trialach a réitíodh gan insileadh de fhachtóirí téipeála.

4. Cuireann géinteiripe BioMarin cosc ​​ar fhuiliú tar éis ceithre bliana

Is géinteiripe imscrúdaitheach é Valoctocogene roxaparvovec ó BioMarin Pharmaceuticals a choisceann eipeasóid fuilithe go héifeachtach tar éis ceithre bliana. Úsáideann an géinteiripe seo, ar a dtugtar BMN 270 go foirmiúil, leagan modhnaithe den víreas a bhaineann le adeno chun cóip fheidhmiúil den ghéine FVIII a sheachadadh. Taispeánann torthaí gur féidir le rannpháirtithe uile an staidéir fanacht amach ó chóireálacha próifiolacsais le haghaidh fachtóir VIII, agus tá a ABR fós íseal.

Conas a dhéanfá cur síos ar stádas reatha staidéir géinteiripe? Chun nuashonrú a dhéanamh ar theiripe géinte do hemophilia, liostáil le nuacht agus nuashonruithe ó shaineolaithe sa phobal taighde.