Cad é Sprioc na Teiripe Gin d'othair Hemophilia?

Cad é Sprioc na Teiripe Gin d'othair Hemophilia?

Teiripe géinte tá an-ghealladh ann do dhaoine aonair a bhfuil réimse leathan riochtaí orthu, lena n-áirítear cineálacha ailsí, SEIF, diaibéiteas, galar croí agus hemophilia. Athraíonn an cur chuige nuálach seo maidir le cóireáil géinte taobh istigh de chealla an choirp chun an galar a stopadh. Déanann teiripe géinte iarracht géinte mutated a athsholáthar nó a shocrú agus cealla galraithe a dhéanamh níos soiléire don chóras imdhíonachta. Faightear oidhreacht hemophilia A agus B mar chuid de phatrún cúlaitheach X-nasctha. Baineann géineolaíocht hemophilia le géinte a fhaightear sa chrómasóim X, agus ní thógann sé ach géine lochtach amháin as an neamhord fuilithe seo. Tá teiripí cealla agus géine fós á staidéar, ach tá na torthaí gealladh fúthu. Tá ag éirí go maith le trialacha cliniciúla, agus tá cineál amháin teiripe cille ceadaithe ag an Riarachán Bia agus Drugaí (FDA). Inár "Príomh-Bhreithnithe: Airleacain i dTeiripe Géine do Hemophilia," faoi stiúir Glenn F. Pierce, déanaimid plé ar fhorbhreathnú ar an ngalar, staid reatha na géinteiripe, agus go leor eile.

Cad is Teiripe Géine ann do Hemophilia?

Tá géine lochtach ag hemophiliacs, agus bíonn an géine sin ina gcúis leo nach bhfuil na próitéiní cearta acu atá riachtanach chun an fhuil a téachtadh. Is é an próitéin atá in easnamh an rud a shainmhíníonn an cineál hemophilia. Iad siúd a bhfuil hemophilia A orthu, níl easpa fachtóir VIII acu, agus iad siúd a bhfuil hemophilia B orthu, fachtóir IX.

Ar feadh na mblianta, i gceist le cóireáil don dá chineál hemophilia seo bhí cóip oibre den phróitéin riachtanach, fachtóir VIII nó fachtóir IV, agus an t-othar a chur leis. Is í an teiripe athsholáthair seo an bunús le haghaidh cóireála hemophilia, ach teastaíonn cóireáil fhadtéarmach uaidh. Ní amháin go soláthraíonn teiripe athsholáthair géine an próitéin atá in easnamh chun fuil a téachtadh. Is é an sprioc an géine lochtach a athsholáthar ina ionad. Is cuspóir uaillmhianach é, ach cheartódh sé an fhadhb ag a bhunús. Tríd an locht géiniteach a bhaineann le hemophilia a shocrú, cuireann an chóireáil ar chumas an choirp a phróitéin a dhéanamh, mar sin níl aon ghá le tuilleadh cóireálacha.

Conas a Oibríonn Teiripe Géinte do Hemophilia

Teiripe géinte do hemophilia is gnách go n-úsáideann sé víreas modhnaithe, mar sin ní chuireann sé galar air. Feidhmíonn an víreas modhnaithe mar veicteoir freisin chun cóip den ghéine atá riachtanach don fhachtóir téipeála a thabhairt isteach. Oibríonn víris go maith mar veicteoirí toisc go bhféadann siad dul isteach i gcealla agus ábhar géiniteach a sheachadadh. Ciallaíonn modhnú an víris nach soláthraíonn sé ach ábhar géiniteach teiripeach. Téann na veicteoirí isteach i gcealla ae an othair, agus cruthaíonn an t-ae na heilimintí éagsúla a theastaíonn ón fhuil, lena n-áirítear fachtóirí téipeála VIII agus IX. Chomh luath agus a thaisceann an víreas an géine feidhmiúil sna cealla ae, insíonn an géinteiripe do na géinte fachtóirí téachtadh gníomhacha na fola a tháirgeadh.

Cad é Sprioc na Teiripe Géinte do Hemophiliacs?

Teiripe géinte in ann réiteach fadtéarmach a tháirgeadh dóibh siúd atá i mbaol le haghaidh eipeasóidí fuilithe tromchúiseacha agus ceann a oibríonn a chur in ionad na géine lochtacha.

Féadann an cur chuige cóireála amháin agus déanta go bhféadfadh othair hemophilia a chaithfidh insiltí infhéitheacha a fhulaingt go minic chun na tosca téipeála riachtanacha a fháil a bheith in ann cóireáil aon dáileog amháin a fháil. Dá bharr sin is rogha réabhlóideach agus athraithe saoil é géinteiripe do hemophiliacs. Féadann sé saoirse nua agus deis nua a thabhairt dóibh siúd a bhfuil an galar orthu a ngníomhaíocht a mhéadú.

Is í an cheist atá fós faoin gcur chuige cóireála seo ná marthanacht. An dá rud staidéir chliniciúla ar ainmhithe agus ar dhaoine Tá sé léirithe agam go maireann an chóireáil le blianta. Is coincheap nua é, áfach, mar sin tógfaidh sé tamall féachaint an maireann an chóireáil aon dáileog.

Chun tuilleadh a fháil amach faoi theiripe géinte do hemophilia agus an nuacht is déanaí a fháil le suibscríobh le haghaidh nuashonruithe inniu.