Coscann Léiriú Fachtóir IX Laistigh den Raon Gnách Bleeds Spontáineacha óna dteastaíonn Cóireáil Tar éis Teiripe Géine FLT180a in Othair le Hemophilia Trom B: Staidéar Leantach Fadtéarmach ar an gClár B-Amaze

Buaicphointí Ón 63ú Cruinniú Bliantúil ASH

Coscann Léiriú Fachtóir IX Laistigh den Raon Gnách Bleeds Spontáineacha óna dteastaíonn Cóireáil Tar éis Teiripe Géine FLT180a in Othair le Hemophilia Trom B: Staidéar Leantach Fadtéarmach ar an gClár B-Amaze

Pratima Chowdary^1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath^3,4, Mike Makris, MD⁵, Gillian Evans⁶, Sara Boyce⁷, Caint Kate⁸, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath⁹, Ulrike Reiss^{10 *}, Mark Phillips^1,2, Anne Riddell¹, Maria Rita Peralta¹, Michelle Quaye², Ted Tuddenham^1*, Alison Fada¹¹, Julie Krop¹¹, agus Amit Nathwani, MD, PhD^1,2

¹Ionad Haemaifilia agus Thrombóis Katharine Dormandy, Royal Free Hospital, Londain, An Ríocht Aontaithe
²Coláiste na hOllscoile, Londain, Londain, an Ríocht Aontaithe
³Ospidéil Ollscoile Oxford, Oxford, An Ríocht Aontaithe
⁴Ollscoil Oxford, Oxford, An Ríocht Aontaithe
⁵Ollscoil Sheffield, Sheffield, An Ríocht Aontaithe
⁶Ospidéal Kent agus Canterbury, Canterbury, An Ríocht Aontaithe
⁷Ospidéal na hOllscoile Southampton, Southampton, An Ríocht Aontaithe
⁸Iontaobhas Fondúireacht NHS Ospidéil Newcastle Upon Tyne, Newcastle Upon Tyne, GBR
⁹Ionad Haemostasis agus Thrombosis, Iontaobhas Fondúireacht NHS Guy's agus St Thomas, Londain, An Ríocht Aontaithe
¹⁰Ospidéal Taighde Leanaí St Jude, Memphis, TN
¹¹Freeline, Stevenage, an Ríocht Aontaithe

Príomhphointí Sonraí

Dearadh Dosála Oiriúnaitheach do B-AMAZE
Freagra FIX ar Dháileog-spleách ar Chóireáil

Dearadh Dosála Oiriúnaitheach do B-AMAZE

Áiríodh leis an dearadh staidéir don staidéar B-AMAZE formáid oiriúnaitheach chun aithint na dáileog optamach den veicteoir FLT180a AAV a éascú a tháirgfeadh leibhéil FIX cobhsaí de 50-150% den raon gnáth in othair le hemophilia B measartha go mór thar a. Tréimhse staidéir 26 seachtaine. Áiríodh le dearadh an staidéir freisin imdhíonacht phróifiolacsach le prednisolone chun trasaiminíteas a íoslaghdú. Cuireadh Tacrolimus leis an réimeas próifiolacsach don chohórt dáileog 4.

Freagra FIX ar Dháileog-spleách ar Chóireáil

Léirigh freagairt FIX sna 10 rannpháirtí agus 4 chohórt dáileog do B-AMAZE spleáchas dáileog. Ba é meánréimse (raon) na tréimhse leantach ná 27.2 (19.1–42.4) mí. Ní bhfuair naonúr de na deich rannpháirtithe próifiolacsas FIX tar éis cóireála le FLT180a. Chaill othar amháin léiriú FIX tar éis trasaiminítis. As na 9 rannpháirtí a raibh léiriú leanúnach acu, bhí fuil trámach ag duine amháin a raibh insileadh FIX ag teastáil uathu agus ní raibh aon fhuiliú spontáineach a raibh insiltí FIX ag teastáil uathu.