Irish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Buaicphointí Ó Chomhdháil ISTH 2021
Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht 52 Seachtain Etranacogene Dezaparvovec i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-dian: Sonraí Ón Triail Teiripe Géine HOPE-B Céim 3
Píopa SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Eochair NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Imscrúdaitheoirí HOPE-B
1Ollscoil Michigan, Ann Arbor, Stáit Aontaithe Mheiriceá
2Ionad Leighis Ollscoil Erasmus, Rotterdam, An Ísiltír
3Ollscoil Sláinte & Eolaíochta Oregon, Portland, Stáit Aontaithe Mheiriceá
4Ollscoil Carolina Thuaidh, Chapel Hill, Stáit Aontaithe Mheiriceá
5Ionad um Neamhoird Bleagtha agus Téachtadh, Ospidéal Ollscoile Careggi, Florence, an Iodáil
6uniQure Inc, Lexington, Stáit Aontaithe Mheiriceá
7uniQure BV, Amstardam, an Ísiltír
8Ospidéal na hOllscoile Frankfurt, Frankfurt, an Ghearmáin
Príomhphointí Sonraí
Gníomhaíocht mheánach agus airmheánach FIX do gach rannpháirtí sa triail HOPE-B ar feadh 52 sheachtain tar éis dosing le 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Tar éis cóireála, mhéadaigh gníomhaíocht FIX go gasta go meán 39.0 IU / dL ag Seachtain 26 agus 41.5 IU / dL ag Seachtain 52.
Na himeachtaí díobhálacha is coitianta a bhaineann le cóireáil (gaolmhar nó gaolmhar b’fhéidir) le minicíocht ≥ 5% sa daonra sábháilteachta le linn na tréimhse iarchóireála. Bhí 408 teagmhas díobhálach i measc 53 rannpháirtí, agus measadh go raibh 91 (i measc 39 rannpháirtí) ina n-imeachtaí díobhálacha a bhain le cóireáil (TRAEanna).
CLÁR GAOLMHARA
