Steven W. Píob, MD
Buaicphointí Ó Chomhdháil ISTH 2021

Éifeachtúlacht agus Sábháilteacht 52 Seachtain Etranacogene Dezaparvovec i measc Daoine Fásta le Hemophilia B Trom nó Measartha-dian: Sonraí Ón Triail Teiripe Géine HOPE-B Céim 3

Píopa SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Eochair NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Imscrúdaitheoirí HOPE-B

1Ollscoil Michigan, Ann Arbor, Stáit Aontaithe Mheiriceá

2Ionad Leighis Ollscoil Erasmus, Rotterdam, An Ísiltír

3Ollscoil Sláinte & Eolaíochta Oregon, Portland, Stáit Aontaithe Mheiriceá

4Ollscoil Carolina Thuaidh, Chapel Hill, Stáit Aontaithe Mheiriceá

5Ionad um Neamhoird Bleagtha agus Téachtadh, Ospidéal Ollscoile Careggi, Florence, an Iodáil

6uniQure Inc, Lexington, Stáit Aontaithe Mheiriceá

7uniQure BV, Amstardam, an Ísiltír

8Ospidéal na hOllscoile Frankfurt, Frankfurt, an Ghearmáin

Príomhphointí Sonraí

Gníomhaíocht FIX Thar 52 Seachtain Iar-insileadh

Gníomhaíocht mheánach agus airmheánach FIX do gach rannpháirtí sa triail HOPE-B ar feadh 52 sheachtain tar éis dosing le 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Tar éis cóireála, mhéadaigh gníomhaíocht FIX go gasta go meán 39.0 IU / dL ag Seachtain 26 agus 41.5 IU / dL ag Seachtain 52.

Imeachtaí Díobhálacha a bhaineann le Cóireáil

Na himeachtaí díobhálacha is coitianta a bhaineann le cóireáil (gaolmhar nó gaolmhar b’fhéidir) le minicíocht ≥ 5% sa daonra sábháilteachta le linn na tréimhse iarchóireála. Bhí 408 teagmhas díobhálach i measc 53 rannpháirtí, agus measadh go raibh 91 (i measc 39 rannpháirtí) ina n-imeachtaí díobhálacha a bhain le cóireáil (TRAEanna).

CLÁR GAOLMHARA

Webinars Idirghníomhach
Íomha

Please enable the javascript to submit this form

Le tacaíocht ó dheontais oideachais ó Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, agus uniQure, Inc.

Riachtanach SSL