Progrès de la thérapie génique pour l'hémophilie

Considérations clés:
Progrès de la thérapie génique pour l'hémophilie

Enregistré en direct comme un symposium satellite du vendredi précédant la 62e réunion et exposition annuelle de l'ASH

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Introductions

Présenté par: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Thérapie génique est très prometteur pour les personnes atteintes d'une grande variété de conditions, y compris les types de cancers, le sida, le diabète, les maladies cardiaques et l'hémophilie. Cette approche innovante du traitement modifie les gènes à l'intérieur des cellules du corps pour arrêter la maladie. 

La thérapie génique tente de remplacer ou de réparer les gènes mutés et de rendre les cellules malades plus évidentes pour le système immunitaire. L'hémophilie A et B sont héritées dans le cadre d'un schéma récessif lié à l'X. La génétique de l'hémophilie implique des gènes trouvés dans le chromosome X, et il suffit d'un seul gène défectueux pour conduire à ce trouble de la coagulation.

Les thérapies cellulaires et géniques sont toujours à l'étude, mais les résultats sont prometteurs. Les essais cliniques ont été couronnés de succès et la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé un type de thérapie cellulaire. Dans notre Considérations clés: progrès de la thérapie génique pour l'hémophilie dirigé par Glenn F. Pierce, nous discutons d'un aperçu de la maladie, de l'état actuel de la thérapie génique, et plus encore.