Utilisation de l'aphérèse pour éliminer les anticorps neutralisants de l'AAV chez les patients précédemment exclus de la thérapie génique
Faits saillants de la 23e réunion annuelle de l'ASGCT

Utilisation de l'aphérèse pour éliminer les anticorps neutralisants de l'AAV chez les patients précédemment exclus de la thérapie génique

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Royaume-Uni

2University College London, Londres, Royaume-Uni

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Royaume-Uni

Points de données clés

Jusqu'à 70% des patients hémophiles peuvent exprimer des anticorps qui empêchent le traitement avec des vecteurs AAV pour la thérapie génique. Cette étude montre que la plasmaphérèse à double filtration (DFPP) peut être utilisée pour réduire les titres d'anticorps neutralisants AAVS3 (NAb) pour s'aligner sur les critères d'éligibilité des essais.

Résultats de patients avec ou sans cycles DFPP consécutifs utilisant le test d'inhibition de la transduction de la luciférase brillante (BL-TIA). Les cycles consécutifs ont été plus efficaces que les cycles non consécutifs pour réduire les titres de Nab. Une analyse de régression a prédit que 5 cycles réduiraient de 3% le titre AAVS94 NAb de départ, ce qui permettrait de traiter 60% des patients.

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