Utilisation du registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie pour le suivi à long terme des patients hémophiles traités par thérapie génique

Faits saillants du Congrès mondial 2022 de la FMH

Utilisation du registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie pour le suivi à long terme des patients hémophiles traités par thérapie génique

Présenté par : Barbara A. Konkle, MD, Université de Washington, Seattle, Washington, États-Unis

Barbara A. Konklé¹, Donna Cercueil², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alphonse Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flore Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michel Recht¹⁰, Marc Skinner¹¹, Léonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Université de Washington, Seattle, États-Unis
²Fédération mondiale de l'hémophilie, Montréal, Canada
³Société internationale de thrombose et d'hémostase, Carrboro, États-Unis
⁴L'hôpital pour enfants de Philadelphie, Philadelphie, États-Unis
⁵Département des méthodes, des preuves et de l'impact de la recherche en santé, Université McMaster, Hamilton, Canada
⁶Clinique médicale 2/Institut de médecine transfusionnelle Hôpital universitaire de Francfort, Allemagne
⁷Consortium européen de l'hémophilie, Belgique
⁸Università degli Studi di Milano, Italie
⁹Départements de pédiatrie et de pathologie, Université du Michigan, Ann Arbor, États-Unis
¹⁰Réseau américain de thrombose et d'hémostase, Rochester, États-Unis
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd., et Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²Fondation nationale de l'hémophilie, New York, États-Unis
¹³Université du Witwatersrand, Afrique du Sud

Le registre de thérapie génique (GTR) de la FMH est un registre prospectif, observationnel et longitudinal dont l'objectif global est de recueillir des données pour tous les patients qui reçoivent une thérapie génique pour l'hémophilie, à la fois dans les essais cliniques et dans une phase post-commercialisation si et quand elle est approuvée. Ce sont les objectifs primaires et secondaires du registre.

Afin de mettre en œuvre le GTR, la FMH s'adresse aux différents centres de traitement de l'hémophilie (CTH), en commençant par ceux qui participent aux essais cliniques de thérapie génique de l'hémophilie. Les registres nationaux de l'hémophilie seront également mis à contribution. La FMH travaille également avec l'industrie pour développer un processus permettant d'obtenir des données à partir d'essais cliniques terminés.