Utilisation du registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie pour le suivi à long terme des patients hémophiles traités par thérapie génique
Faits saillants du Congrès mondial 2022 de la FMH

Utilisation du registre de thérapie génique de la Fédération mondiale de l'hémophilie pour le suivi à long terme des patients hémophiles traités par thérapie génique

Présenté par : Barbara A. Konkle, MD, Université de Washington, Seattle, Washington, États-Unis

Barbara A. Konklé1, Donna Cercueil2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alphonse Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flore Peyvandi8, Steven Pipe9, Michel Recht10, Marc Skinner11, Léonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Université de Washington, Seattle, États-Unis
2Fédération mondiale de l'hémophilie, Montréal, Canada
3Société internationale de thrombose et d'hémostase, Carrboro, États-Unis
4L'hôpital pour enfants de Philadelphie, Philadelphie, États-Unis
5Département des méthodes, des preuves et de l'impact de la recherche en santé, Université McMaster, Hamilton, Canada
6Clinique médicale 2/Institut de médecine transfusionnelle Hôpital universitaire de Francfort, Allemagne
7Consortium européen de l'hémophilie, Belgique
8Università degli Studi di Milano, Italie
9Départements de pédiatrie et de pathologie, Université du Michigan, Ann Arbor, États-Unis
10Réseau américain de thrombose et d'hémostase, Rochester, États-Unis
11Institutefor Policy Advancement Ltd., et Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
12Fondation nationale de l'hémophilie, New York, États-Unis
13Université du Witwatersrand, Afrique du Sud

Points de données clés

Mise en œuvre du GTR de la FMH

Le registre de thérapie génique (GTR) de la FMH est un registre prospectif, observationnel et longitudinal dont l'objectif global est de recueillir des données pour tous les patients qui reçoivent une thérapie génique pour l'hémophilie, à la fois dans les essais cliniques et dans une phase post-commercialisation si et quand elle est approuvée. Ce sont les objectifs primaires et secondaires du registre.

Objectifs du GTR de la FMH

Afin de mettre en œuvre le GTR, la FMH s'adresse aux différents centres de traitement de l'hémophilie (CTH), en commençant par ceux qui participent aux essais cliniques de thérapie génique de l'hémophilie. Les registres nationaux de l'hémophilie seront également mis à contribution. La FMH travaille également avec l'industrie pour développer un processus permettant d'obtenir des données à partir d'essais cliniques terminés.

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