Thérapie génique lentivirale du foie pour l'hémophilie et au-delà
Faits saillants du 28e congrès annuel de l'ESGCT

Thérapie génique lentivirale du foie pour l'hémophilie et au-delà

Alessio Cantore, PhD
Téléthon San Raffaele Institut de thérapie génique
Université Vita-Salute San Raffaele
Milan, Italie

Points de données clés

Vecteur lentiviral (LV) pour la thérapie génique du foie

Construction des vecteurs lentiviraux conçue pour la thérapie génique dirigée vers le foie et utilisée pour emballer les transgènes FIX ou FVIII humains qui ont été infusés dans des primates non humains afin de transduire des hépatocytes avec la construction vecteur-transgène.

Activité du facteur de coagulation humain normal à supranormal dans les PSN

L'expression de hFIX et hFVIII chez des primates non humains infusés avec le vecteur lentiviral contenant le transgène correspondant. Le transgène vecteur LV-FIX a été perfusé à des doses de 2.5 x 10-9 UT/kg (n = 1) et 7.5 x 10-9 UT/kg (n = 3). La construction vecteur-transgène LV-FVIII a été perfusée à des doses de 1 x 10-9 UT/kg (n = 2) et 3 x 10-9 UT/kg (n = 3).

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