Suivi de plus de 5 ans dans une cohorte de patients atteints d'hémophilie B traités par thérapie génique par virus adéno-associé au fidanacogène elaparvovec

Faits saillants de la 63e réunion annuelle de l'ASH

Suivi de plus de 5 ans dans une cohorte de patients atteints d'hémophilie B traités par thérapie génique par virus adéno-associé au fidanacogène elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, M.D.², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, M.D., Ph.D.⁴, Lindsey A. George, M.D.^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jérôme M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, M.D.⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, et Jeremy Rupon, MD⁹

¹L'hôpital pour enfants de Philadelphie, Philadelphie, Pennsylvanie
²Centre du Mississippi pour la médecine avancée, Madison, MS
³Thérapies cellulaires et moléculaires, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australie
⁴Université de Californie Davis, Sacramento, Californie
⁵Perelman School of Medicine de l'Université de Pennsylvanie, Philadelphie, PA
⁶Centre de traitement de l'hémophilie, UC Davis, Sacramento, Californie
⁷Université de Toronto, Hôpital St. Michael's, Toronto, Canada
⁸Université de Columbia, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, Pennsylvanie
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Royaume-Uni
¹¹Pfizer Inc, New York, État de New York

Points de données clés

Activité FIX au fil du temps après la perfusion de Fidanacogene Elaparvovec
ABR au fil du temps après la perfusion de Fidanacogene Elaparvovec

Activité FIX au fil du temps après la perfusion de Fidanacogene Elaparvovec

Activité FIX (à la date limite de décembre 2020) pour les 15 participants à l'essai clinique de phase 1/2 du fidanacogene elaparvovec qui ont reçu une dose de 5e11 vg/kg. L'activité FIX a été déterminée à l'aide du test de coagulation en une étape basé sur Actin FSL du laboratoire central. Les niveaux moyens d'activité du FIX sont restés dans la fourchette de sévérité de l'hémophilie légère : 22.8 %, année 1 (n = 15) ; 25.4 %, année 2 (n = 14) ; 22.9 %, année 3 (n = 14) ; 24.9 %, année 4 (n = 9) ; et 19.8 %, année 5 (n = 7).

ABR au fil du temps après la perfusion de Fidanacogene Elaparvovec

ABR pour 14 des 15 participants de phase 1/2 qui ont participé à l'étude de suivi à long terme. Seuls 9 et 5 participants ont atteint les points de suivi de 5 ans et 6 ans, respectivement. Depuis la perfusion pré-vectorielle, l'ABR moyen a varié de 0.1 à 0.9 par an au cours du suivi, et aucun participant n'a repris la prophylaxie FIX.