Suivi de plus de 5 ans dans une cohorte de patients atteints d'hémophilie B traités par thérapie génique par virus adéno-associé au fidanacogène elaparvovec
Faits saillants de la 63e réunion annuelle de l'ASH

Suivi de plus de 5 ans dans une cohorte de patients atteints d'hémophilie B traités par thérapie génique par virus adéno-associé au fidanacogène elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, M.D.2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, M.D., Ph.D.4, Lindsey A. George, M.D.1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jérôme M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, M.D.8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, et Jeremy Rupon, MD9

1L'hôpital pour enfants de Philadelphie, Philadelphie, Pennsylvanie
2Centre du Mississippi pour la médecine avancée, Madison, MS
3Thérapies cellulaires et moléculaires, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australie
4Université de Californie Davis, Sacramento, Californie
5Perelman School of Medicine de l'Université de Pennsylvanie, Philadelphie, PA
6Centre de traitement de l'hémophilie, UC Davis, Sacramento, Californie
7Université de Toronto, Hôpital St. Michael's, Toronto, Canada
8Université de Columbia, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, Pennsylvanie
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Royaume-Uni
11Pfizer Inc, New York, État de New York

Points de données clés

Activité FIX au fil du temps après la perfusion de Fidanacogene Elaparvovec

Activité FIX (à la date limite de décembre 2020) pour les 15 participants à l'essai clinique de phase 1/2 du fidanacogene elaparvovec qui ont reçu une dose de 5e11 vg/kg. L'activité FIX a été déterminée à l'aide du test de coagulation en une étape basé sur Actin FSL du laboratoire central. Les niveaux moyens d'activité du FIX sont restés dans la fourchette de sévérité de l'hémophilie légère : 22.8 %, année 1 (n = 15) ; 25.4 %, année 2 (n = 14) ; 22.9 %, année 3 (n = 14) ; 24.9 %, année 4 (n = 9) ; et 19.8 %, année 5 (n = 7).

ABR au fil du temps après la perfusion de Fidanacogene Elaparvovec

ABR pour 14 des 15 participants de phase 1/2 qui ont participé à l'étude de suivi à long terme. Seuls 9 et 5 participants ont atteint les points de suivi de 5 ans et 6 ans, respectivement. Depuis la perfusion pré-vectorielle, l'ABR moyen a varié de 0.1 à 0.9 par an au cours du suivi, et aucun participant n'a repris la prophylaxie FIX.

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