Relation entre le FVIII produit par le transgène et les taux de saignement 2 ans après le transfert de gène avec le valoctocogène Roxaparvovec : résultats du Gener8-1
Temps forts du 30ème Congrès de l'ISTH

Relation entre le FVIII produit par le transgène et les taux de saignement 2 ans après le transfert de gène avec le valoctocogène Roxaparvovec : résultats du Gener8-1

Présenté par : Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Faculté des sciences de la santé-Université du Witwatersrand et National Health Laboratory Service, Johannesburg, Afrique du Sud

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S.Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G.Kénet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenbourg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H.Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1Université du Witwatersrand, National Health Laboratory Service and Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Afrique du Sud
2APHM, Service d'Hématologie Oncologique Pédiatrique, Hôpital d'Enfants La Timone & Univ Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur, France
3Division d'hématologie, Département de médecine interne, Hôpital universitaire national de Taiwan, Taipei, Keelung, Taiwan (République de Chine)
4Division d'hématologie, d'oncologie et de greffe de moelle osseuse du National Children's Hospital et The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, États-Unis
5Division d'hématologie/oncologie, Département de médecine, Université de Californie à San Diego, San Diego, Californie, États-Unis
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research et Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, États-Unis
7Centre médical Sheba et Université de Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israël
8Centre d'hématologie, Imperial College London, Londres, Angleterre, Royaume-Uni
9Université de Californie à San Francisco, San Francisco, Californie, États-Unis
10Guy's & St.Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Angleterre, Royaume-Uni
11Centre de l'hémophilie du Queensland, Royal Brisbane and Women's Hospital et Université du Queensland, Brisbane, Queensland, Australie
12Institut d'hématologie expérimentale et de médecine transfusionnelle et Centre des maladies rares, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Allemagne
13Hemocentro UNICAMP, Département de médecine interne, École des sciences médicales, Université de Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brésil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center and Fondazione Luigi Villa, and Department of Pathophysiology and Transplantation, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Italy
15Centre de traitement orthopédique de l'hémophilie, Los Angeles, Californie, États-Unis
16Center for Bleeding and Clotting Disorders, Université du Minnesota, Minneapolis, Minnesota, États-Unis
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Université d'Oxford et Oxford National Institute for Health Research Centre de recherche biomédicale, Oxford, Angleterre, Royaume-Uni
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Californie, États-Unis

19Départements de pédiatrie et de pathologie, Université du Michigan, Ann Arbor, Michigan, États-Unis

Points de données clés

Résumé de l'innocuité de Valoctocogene Roxaparvovec pour l'année 2
Taux annualisé de saignements traités/utilisation du FVIII

Les résultats de l'étude de phase 3 GENEr8-1 chez des patients atteints d'hémophilie A traités par valoctocogène roxaparvovec montrent une réduction constante des saignements traités/an et de l'utilisation annualisée du FVIII de l'année 1 à l'année 2 par rapport à l'état initial. Les valeurs de base provenaient de la période de collecte de données prospective de 6 mois dans l'étude non interventionnelle BMN 270-902.

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