Relation entre l'expression endogène du transgène FVIII et les événements hémorragiques après le transfert du gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : une analyse post-hoc de l'essai de phase 8 GENEr1-3
Faits saillants de la 63e réunion annuelle de l'ASH

Relation entre l'expression endogène du transgène FVIII et les événements hémorragiques après le transfert du gène Valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère : une analyse post-hoc de l'essai de phase 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, M.D., Ph.D.2*, Gili Kenet, M.D.3, Mark T. Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, M.D.7, Bella Madan, M.D.8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, M.D., Ph.D.12 *, Susan Shapiro, M.D., Ph.D.13,14,15 *, Amy L Dunn, M.D.16 *, Michael Wang, M.D.17, Clé Nigel S18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, M.D.21 *, Adebayo Lawal, M.D., M.Sc., MBA22 *, Reena Mahajan, M.D.22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, M.D.22 *, Hua Yu, PhD22 *, aile Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, M.D., Ph.D.22 *, et Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Département de pédiatrie et de pathologie, Université du Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Département de médecine interne, Faculté des sciences médicales, Université de Campinas, Campinas, Brésil
3Centre national d'hémophilie et Institut de recherche Amalia Biron sur la thrombose et l'hémostase, Centre médical Sheba, Tel Hashomer, Université de Tel Aviv, Tel Aviv, Israël
4Centre pour les troubles de la coagulation et de la coagulation, Centre médical de l'Université du Minnesota, Minneapolis, MN
5Université du Queensland, Brisbane, Queensland, Australie
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, Queensland, Australie
7Université de Californie San Francisco, San Francisco, Californie
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Royaume-Uni
9Centre d'hématologie, Département de médecine, Imperial College London, Londres, Royaume-Uni
10Centre de traitement orthopédique de l'hémophilie, Los Angeles, Californie
11Département de médecine moléculaire, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Division d'hématologie, Département de médecine interne, Hôpital universitaire national de Taïwan, Taipei, Taïwan
13Département de médecine Radcliffe, Université d'Oxford, Oxford, Royaume-Uni
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Royaume-Uni
15National Institute for Health Research, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Royaume-Uni
16Centre de traitement de l'hémophilie, Hôpital national pour enfants et Collège de médecine de l'Ohio State University, Columbus, OH
17Centre d'hémophilie et de thrombose, campus médical d'Anschutz de l'Université du Colorado, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, Université de Caroline du Nord à Chapel Hill, Chapel Hill, Caroline du Nord
19Département de pédiatrie, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratoire de glycobiologie, Institut Hirszfeld d'immunologie et de thérapie expérimentale, Wroclaw, Pologne
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Royaume-Uni
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Californie

Points de données clés

Conception de l'étude GENEr3-8 de phase 1

Les résultats de l'étude de phase 3 GENEr8-1 ont été analysés pour déterminer la relation entre l'activité du FVIII dérivé du transgène et les saignements. Sur le nombre total de participants à l'étude (N = 134), cette analyse a inclus un sous-ensemble de patients qui ont présenté ≥ 1 saignement traité au cours de la période post-transition, qui a commencé 1 mois après la fin de la période post-prophylaxie qui a suivi infusion de transgène.

ABR chez les participants ayant des saignements traités après la transition (n = 22)

Sur 134 participants au total à l'étude GENEr8-1, 22 (16 %) ont présenté au moins un saignement traité au cours de la période post-transition. L'ABR est indiqué pour ces participants pour la période d'étude de référence avant la perfusion et la période d'étude après la perfusion et la prophylaxie. Par rapport à la ligne de base, 1 participants avaient une diminution de l'ABR, 15 avaient une augmentation de l'ABR < 2 (flèches noires) et 1 avaient une augmentation de l'ABR > 5 (flèches orange).

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