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Temps forts du 30ème Congrès de l'ISTH
Résultats de B-LIEVE, une étude de phase 1/2 de confirmation de dose de la thérapie génique AAV FLT180a chez des patients atteints d'hémophilie B
Présenté par : Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, Californie, États-Unis
G.Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3
1Hôpital pour enfants de Los Angeles, Université de Californie du Sud Keck School of Medicine, Los Angeles, Californie, États-Unis, Los Angeles, Californie, États-Unis
2Royal Free Hospital, Londres, Angleterre, Royaume-Uni
3Freeline, Stevenage, Angleterre, Royaume-Uni
Points de données clés
Niveaux de FIX pour les 3 premiers patients atteints d'hémophilie B recevant la thérapie génique AAV FLT180a dans l'étude de phase 1/2 B-LIEVE. Les valeurs FIX proviennent d'un test en une étape dans un laboratoire central ; la ligne pointillée horizontale est la limite inférieure de l'expression normale de FIX (50 UI/dL). Au 23 mai 2022, données coupées, les niveaux de FIX étaient de 93, 92 et 80 aux jours d'étude 77, 56 et 36 pour les patients 1, 2 et 3, respectivement.
Niveaux FIX (rouge) et ALT (jaune) pour les 3 patients dosés avec FLT180a dans l'étude B-LIEVE. Trois semaines après la perfusion de FLT180a, les patients ont commencé une cure décroissante de corticostéroïdes oraux et une courte cure de tacrolimus oral en prophylaxie pour minimiser les réponses immunitaires liées aux vecteurs. Les lignes pointillées verticales représentent les perfusions exogènes prophylactiques de FIX reçues les jours suivant la perfusion de FLT180a.
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