Surmonter l'immunité préexistante anti-AAV pour obtenir un transfert de gènes sûr et efficace en milieu clinique
Faits saillants du 28e congrès annuel de l'ESGCT

Surmonter l'immunité préexistante anti-AAV pour obtenir un transfert de gènes sûr et efficace en milieu clinique.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Généthon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Points de données clés

Surmonter l'immunité préexistante anti-AAV pour obtenir un transfert de gènes sûr et efficace en milieu clinique

(A) L'efficacité de l'expression du transgène à l'aide de vecteurs AAV peut être réduite en raison de l'immunité innée. (B) Dans cette étude de preuve de concept impliquant des primates non humains avec des anticorps anti-AAV, l'imlifidase endopeptidée (IdeS) a été utilisée pour déterminer si la dégradation des IgG circulantes pouvait améliorer l'expression de hFIX médiée par l'AAV.

Efficacité améliorée de la thérapie génique chez les primates non humains séropositifs avec IdeS

Chez les primates non humains traités avec l'AAV8 contenant du FIX, l'expression de hFIX dans le plasma était significativement plus élevée chez un animal traité avec IdeS par rapport à un animal sans traitement IdeS. Ces résultats suggèrent que la dégradation systémique des IgG peut permettre une thérapie génique avec des vecteurs AAV chez les patients séropositifs atteints d'hémophilie ainsi qu'une réadministration chez des patients précédemment traités avec une expression de facteur décroissante.

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