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Thérapie génique pour l'hémophilie: progrès à ce jour et défis à relever

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Avancées cliniques en thérapie génique Mises à jour sur les essais cliniques de thérapie génique dans l'hémophilie

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Science Translational Medicine (05/22/19) Vol. 11, n ° 493 Milani, Michela; Annoni, Andrea; Moalli, Federica; et al.

L'immunoadsorption permet la délivrance répétée de gènes hépatiques médiée par rAAV5 chez les primates non humains

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Activité hFIX thérapeutique obtenue après un seul traitement AAV5-hFIX chez des patients hémophiles B et des PSN avec des anti-AAV5 préexistants

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Science Translational Medicine (05/22/19) Vol. 11, n ° 493 Milani, Michela; Annoni, Andrea; Moalli, Federica; et al.