Activité hFIX thérapeutique obtenue après un seul traitement AAV5-hFIX chez des patients hémophiles B et des PSN avec des anti-AAV5 préexistants
L'hyperactivité du facteur IX Padoue (R338L) dépend de l'activité du cofacteur du facteur VIIIa
L'impact De L'immunité Préexistante Sur La Pharmacodynamique Non Clinique De La Thérapie Génique AAV5
ISTH annonce le lancement d'une nouvelle initiative mondiale d'éducation en thérapie génique pour l'hémophilie