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Activité hFIX thérapeutique obtenue après un seul traitement AAV5-hFIX chez des patients hémophiles B et des PSN avec des anti-AAV5 préexistants

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Science Translational Medicine (05/22/19) Vol. 11, n ° 493 Milani, Michela; Annoni, Andrea; Moalli, Federica; et al.

L'hyperactivité du facteur IX Padoue (R338L) dépend de l'activité du cofacteur du facteur VIIIa

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L'impact De L'immunité Préexistante Sur La Pharmacodynamique Non Clinique De La Thérapie Génique AAV5

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ISTH annonce le lancement d'une nouvelle initiative mondiale d'éducation en thérapie génique pour l'hémophilie

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