La thérapie génique expérimentale entraîne une baisse considérable des taux de saignement et de l'utilisation du facteur VIII, les données mises à jour montrent
Soutenu par des subventions éducatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics et uniQure, Inc.