BioMarin annonce un contrôle annualisé stable et durable des saignements dans la plus grande étude de thérapie génique de phase 3 chez des adultes atteints d'hémophilie A sévère
Soutenu par des subventions éducatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics et uniQure, Inc.