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BioMarin annonce les résultats positifs d'un essai de thérapie génique de phase 3 chez des adultes atteints d'hémophilie A sévère; L'étude a atteint tous les paramètres d'efficacité primaires et secondaires dans l'ensemble de données d'un an

 

Freeline publie des données mises à jour de l'essai de phase 1/2 B-AMAZE sur l'hémophilie B

 

La thérapie génique non virale est prometteuse dans les modèles animaux de l'hémophilie A

 

UniQure partage des données à long terme sur les candidats aux thérapies géniques AMT-061 et AMT-060