BioMarin annonce une efficacité hémostatique durable maintenue sur 6 ans dans une étude de phase 1/2 en cours sur Valoctocogene Roxaparvovec, thérapie génique expérimentale pour l'hémophilie A
Soutenu par des subventions éducatives de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics et uniQure, Inc.