Essais sur l'hémophilie au XXIe siècle: définir les résultats importants pour les patients

Essais sur l'hémophilie au XXIe siècle: définir les résultats importants pour les patients

Recherche et pratique en thrombose et hémostase (Printemps 2019) Vol. 379, n ° 20, p. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Les cinq dernières décennies ont été marquées par des progrès importants dans les soins de l'hémophilie, qui se sont étendus pour inclure les thérapies non substitutives et la disponibilité prochaine de la thérapie génique. Ces progrès méritent cependant de jeter un nouveau regard sur les mesures des résultats utilisées pour évaluer les thérapies de remplacement des facteurs dans les études cliniques, à savoir le niveau d'activité des facteurs et le taux de saignement annualisé. Ces paramètres devraient être reconsidérés non seulement dans le contexte des nouvelles stratégies de traitement de l'hémophilie, mais également du point de vue d'un nouvel accent récemment mis sur les perspectives des patients concernant la survie, l'état fonctionnel et la qualité de vie. La sélection et la mesure des résultats importants pour le patient, qui sont souvent signalés par le patient, deviennent une étape critique dans le processus d'essai clinique. Le milieu de la recherche reconnaît que les patients voient les problèmes sous un angle différent de celui des cliniciens, des fabricants et d'autres intervenants; il valorise leur compréhension de la conception de la recherche ainsi que leur participation réelle. Ce qui compte pour les patients, ce sont les résultats qui englobent l'ensemble du cycle de soins: survie, état fonctionnel et qualité de vie.

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