Comment discuter de la thérapie génique pour l'hémophilie? Une perspective du patient et du médecin

Comment discuter de la thérapie génique pour l'hémophilie? Une perspective du patient et du médecin

Hémophilie (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, Nouvelle-Écosse; et al.

Bien que la thérapie génique puisse révolutionner le traitement des personnes atteintes d'hémophilie, en réduisant leur risque de saignement tout en réduisant ou en abrogeant le besoin d'administration de facteurs exogènes, les chercheurs disent qu'il est important pour les médecins et les patients d'avoir des sources d'informations claires et fiables afin de discuter à la fois de la risques et avantages du traitement. La recherche impliquant la thérapie génique à médiation virale adéno-associée (AAV) a montré une amélioration des niveaux de facteurs endogènes sur des périodes prolongées, une réduction significative des taux de saignement annualisés, une utilisation plus faible des facteurs exogènes et un profil de sécurité positif. Cependant, il est important que les médecins soulignent que la recherche est en cours et que des lacunes en matière de preuves demeurent, comme les profils de sécurité à long terme. De plus, des groupes de patients clés - y compris les enfants et les adolescents, ceux présentant une dysfonction hépatique ou rénale et ceux ayant des antécédents d'inhibiteurs de facteur ou d'anticorps neutralisants AAV préexistants - pourraient être exclus en vertu des critères d'éligibilité pour les essais de thérapie génique.

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