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La thérapie génique SPK-8016 montre une promesse précoce pour l'hémophilie A sévère

 

BioMarin annonce les résultats positifs d'un essai de thérapie génique de phase 3 chez des adultes atteints d'hémophilie A sévère; L'étude a atteint tous les paramètres d'efficacité primaires et secondaires dans l'ensemble de données d'un an

 

Roctavian, Hem A Gene Therapy, maintient la baisse des taux de saignement, Phase 3 Data Show

 

La thérapie génique non virale est prometteuse dans les modèles animaux de l'hémophilie A