Faits saillants du Sommet virtuel de la FMH 2020
Première étude de suivi de quatre ans chez l'homme sur l'efficacité et la tolérance thérapeutiques durables: thérapie génique AAV avec valoctocogene Roxaparvovec pour l'hémophilie A sévère
K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, M.D., FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, sous-ministre, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, Ph.D.3; Mingjin Li, M.Sc.3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.8; Aile Yen Wong, MD3
1Barts et la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Royaume-Uni
2Hôpital universitaire de Southampton, Southampton, Royaume-Uni
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, États-Unis
4Hôpitaux universitaires Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Royaume-Uni
5Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Royaume-Uni
6Guy's & St.Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Royaume-Uni
7Centre for Hematology, Imperial College London, Londres, Royaume-Uni.
8Consultant, La Jolla, CA, États-Unis
K. John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, M.D., FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, sous-ministre, FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, Ph.D.3; Mingjin Li, M.Sc.3; Benjamin Kim, MD, MPhil3; Glenn F. Pierce, M.D., Ph.D.8; Aile Yen Wong, MD3
1Barts et la London School of Medicine and Dentistry, Londres, Royaume-Uni
2Hôpital universitaire de Southampton, Southampton, Royaume-Uni
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, États-Unis
4Hôpitaux universitaires Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Royaume-Uni
5Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Royaume-Uni
6Guy's & St.Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Royaume-Uni
7Centre for Hematology, Imperial College London, Londres, Royaume-Uni.
8Consultant, La Jolla, CA, États-Unis