La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans
Faits saillants de la 62e réunion annuelle et exposition de l'ASH

La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, M.D., Ph.D., M.Sc.6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11et Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Centre médical universitaire Erasmus, Rotterdam, Pays-Bas

2Département d'hématologie, Université de Groningen, Centre médical universitaire de Groningen, Groningen, Pays-Bas

3Centre médical universitaire d'Amsterdam, Université d'Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas

4Rigshospitalet, Copenhague, Danemark

5Département de médecine interne, de médecine vasculaire et d'hémostaséologie, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Allemagne

6Van Creveldkliniek, Centre médical universitaire d'Utrecht, Université d'Utrecht, Utrecht, Pays-Bas

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italie

8Institut de Francfort, Service du sang de la Croix-Rouge allemande Bade Wurtemberg-Hesse, Francfort, Allemagne

9Institut de Francfort, Service du sang de la Croix-Rouge allemande Baden-Wurttemberg-Hessen, Francfort, Allemagne

10École de médecine de l'Université de Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Francfort, Allemagne

Points de données clés

CONCEPTION DE L'ÉTUDE DE PHASE I / II

Points de données

Cette figure résume la conception de l'étude pour l'étude de phase 1/2 de l'AMT-060. L'étude était ouverte avec une augmentation de la dose. La cohorte 1 (n = 5) a reçu une seule perfusion à une dose de 5x1012 gc / kg et la cohorte 2 (n = 5) ont reçu une seule perfusion à une dose de 2x1013 gc / kg. La durée du suivi est de 5 ans pour la cohorte 1 et de 4.5 ans pour la cohorte 2.

Image(s)

Pendant 5 ans (cohorte 1) et 4.5 ans (cohorte 2) de suivi, l'activité FIX endogène moyenne était de 5.2% (IC à 95% 2.0 à 8.4) dans la cohorte 1 et de 7.4% (IC à 95% 4.2 à 10.6) dans la cohorte 2. L'activité FIX était dose-dépendante et stable pendant la période de suivi pour les deux cohortes. Les valeurs entre parenthèses représentent l'activité FIX moyenne au fil du temps. Seules les valeurs au moins 10 jours après la dernière administration de concentré FIX sont incluses.

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