Faits saillants de la 62e réunion annuelle et exposition de l'ASH
La thérapie génique AMT-060 chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère confirme une expression FIX stable et des réductions durables des saignements et de la consommation de facteur IX pendant jusqu'à 5 ans
Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, M.D., Ph.D.2, Michiel Coppens, M.D.3, Peter Kampmann, M.D.4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, M.D., Ph.D., M.Sc.6, Giancarlo Castaman, M.D.7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwäble9, Halvard Bonig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11et Wolfgang A. Miesbach, MD12
1Centre médical universitaire Erasmus, Rotterdam, Pays-Bas
2Département d'hématologie, Université de Groningen, Centre médical universitaire de Groningen, Groningen, Pays-Bas
3Centre médical universitaire d'Amsterdam, Université d'Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas
4Rigshospitalet, Copenhague, Danemark
5Département de médecine interne, de médecine vasculaire et d'hémostaséologie, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Allemagne
6Van Creveldkliniek, Centre médical universitaire d'Utrecht, Université d'Utrecht, Utrecht, Pays-Bas
7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italie
8Institut de Francfort, Service du sang de la Croix-Rouge allemande Bade Wurtemberg-Hesse, Francfort, Allemagne
9Institut de Francfort, Service du sang de la Croix-Rouge allemande Baden-Wurttemberg-Hessen, Francfort, Allemagne
10École de médecine de l'Université de Washington, Seattle, WA
11uniQure Inc., Lexington, MA
12Universitatsklinikum Frankfurt, Francfort, Allemagne
Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, M.D., Ph.D.2, Michiel Coppens, M.D.3, Peter Kampmann, M.D.4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, M.D., Ph.D., M.Sc.6, Giancarlo Castaman, M.D.7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwäble9, Halvard Bonig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11et Wolfgang A. Miesbach, MD12
1Centre médical universitaire Erasmus, Rotterdam, Pays-Bas
2Département d'hématologie, Université de Groningen, Centre médical universitaire de Groningen, Groningen, Pays-Bas
3Centre médical universitaire d'Amsterdam, Université d'Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas
4Rigshospitalet, Copenhague, Danemark
5Département de médecine interne, de médecine vasculaire et d'hémostaséologie, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Allemagne
6Van Creveldkliniek, Centre médical universitaire d'Utrecht, Université d'Utrecht, Utrecht, Pays-Bas
7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italie
8Institut de Francfort, Service du sang de la Croix-Rouge allemande Bade Wurtemberg-Hesse, Francfort, Allemagne
9Institut de Francfort, Service du sang de la Croix-Rouge allemande Baden-Wurttemberg-Hessen, Francfort, Allemagne
10École de médecine de l'Université de Washington, Seattle, WA
11uniQure Inc., Lexington, MA
12Universitatsklinikum Frankfurt, Francfort, Allemagne