Faits saillants de la 62e réunion annuelle et exposition de l'ASH
Etranacogene Dezaparvovec (variante AAV5-Padua hFIX), un vecteur amélioré pour le transfert de gènes chez les adultes atteints d'hémophilie B sévère ou modérée-sévère: données sur deux ans d'un essai de phase 2b
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, M.D., Ph.D.2, Giancarlo Castaman, M.D.3, Nigel S. Key, M.D.4,5, Susan U. Lattimore, inf.6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, M.D., Ph.D.9, Esteban Gomez, M.D.10, Robert Gut, M.D., Ph.D.11et Steven W. Pipe, MD12
1Département de médecine, Division d'hématologie / oncologie, UC San Diego Health, San Diego, CA
2Université de Californie Davis, Sacramento, Californie
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italie
4Université de Caroline du Nord à Chapel Hill, Chapel Hill, Caroline du Nord
5Division d'hématologie, Université de Caroline du Nord à Chapel Hill, Chapel Hill, Caroline du Nord
6Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland, OR
7Centre médical universitaire Erasmus, Rotterdam, Pays-Bas
8Centre d'hémophilie, hôpital universitaire de Francfort, Francfort, Allemagne
9Université de la santé et des sciences de l'Oregon, Portland, OR
10Hôpital pour enfants de Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Université du Michigan, Ann Arbor, MI