Steven W. Pipe, MD
Faits saillants du congrès ISTH 2021

Rapport de cas sur l'innocuité hépatique de l'essai de thérapie génique HOPE-B de phase 3 chez les adultes atteints d'hémophilie B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L.Heijink5, tuyau SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Allemagne

2Barts Liver Centre, Université Queen Mary de Londres, Londres, Royaume-Uni

3Centre médical universitaire d'Amsterdam, Amsterdam, Pays-Bas

4uniQure Inc, Lexington, États-Unis

5uniQure BV, Amsterdam, Pays-Bas

6Université du Michigan, Ann Arbor, États-Unis

Points de données clés

  • Homme blanc non hispanique de 69 ans atteint d'hémophilie B modérément sévère
  • 1980-Diagnostiqué avec le VHB (+ve pour les anti-HBs, et les anticorps anti-HBc et anti-HBe)
  • 1983-Diagnostic d'hépatite non-A/non-N
  • 2003-Confirmé positif pour le VHC lorsque les tests sont disponibles
  • 2015-Évalué pour le traitement d'éradication du VHC, génotype 1a, pas de fibrose significative (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Traité par paritaprévir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir et ribavirine ; obtenir une réponse virologique soutenue
  • Antécédents sociaux notables pour le tabagisme antérieur, consommation d'alcool de 0 à 2 unités/semaine
  • Antécédents familiaux notables pour le cancer

Antécédents médicaux liés au foie d'un patient atteint d'hémophilie B dans l'essai HOPE-B qui a souffert d'un carcinome hépatocellulaire lors de sa participation à l'étude. Ses antécédents médicaux contiennent plusieurs facteurs de risque de développement du CHC, notamment l'hépatite B et C, l'âge avancé et la consommation d'alcool.

Résumé des analyses moléculaires du CHC
Un an après la perfusion, une échographie per protocole a révélé une lésion hépatique sous-capsulaire. Ce tableau résume l'analyse du site d'intégration moléculaire et le séquençage du génome entier effectués sur le tissu tumoral réséqué, y compris les résultats attendus si le CHC dépendait de (colonne 1) ou était indépendant de (colonne 1) l'intégration de l'AAV. Les résultats réels des analyses sont indiqués dans la colonne 2.

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