David Lillicrap, M.D., FRCPC
Faits saillants du congrès ISTH 2021

Enquête sur les premiers résultats de la thérapie génique virale adéno-associée dans un modèle d'hémophilie canine

P. Batty1, B.Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Ménard3, H.Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bruant2, S.Fong2, D. Lillicrap1

1Département de pathologie et de médecine moléculaire, Université Queen's, Kingston, Canada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, États-Unis

3Sciences de la santé de Kingston, Kingston, Canada

4Services de soins aux animaux, Université Queen's, Kingston, Canada

Points de données clés

Points de données

Un modèle de chien d'hémophilie A a été utilisé pour évaluer les changements affectant le foie et les facteurs affectant l'expression du FVIII après une thérapie génique AAV. Cinq chiens mâles ont été traités avec une seule perfusion d'AAV5-HLP-cFVIII à des doses de 6.8e13–2e14 génomes vecteurs/kg. L'expression du FVIII a été observée pour les 2 chiens traités avec des constructions optimisées pour les codons (JA2013 et K2015), qui s'est maintenue à six mois (co-cFVIII-SQ = 6.8% et co-cFVIII-V3 = 4.3%) avec normalisation de l'ensemble temps de coagulation du sang (WBCT).

Point de données 2
Comme le montre ce graphique, le chien traité avec le co-FVIII-V3 (K2015) a développé deux épisodes de transaminite, une légère élévation post-biopsie au jour 84 et une deuxième élévation plus importante au jour 116, juste avant la deuxième biopsie. L'imagerie par ultrasons et les biopsies hépatiques utilisées pour étudier ces épisodes n'ont démontré aucune histopathologie hépatique sous-jacente significative.

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