Mise à jour du suivi de l'étude Alta, une étude de phase 1/2 de la thérapie génique par Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) chez les adultes atteints d'hémophilie sévère

Mise à jour du suivi de l'étude Alta, une étude de phase 1/2 de la thérapie génique par Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) chez les adultes atteints d'hémophilie sévère
Faits saillants de la 62e réunion annuelle et exposition de l'ASH

Mise à jour du suivi de l'étude Alta, une étude de phase 1/2 sur la thérapie génique par Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) chez les adultes atteints d'hémophilie A sévère

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, M.D., Ph.D.7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, inf., MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8Et Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 et Didier Rouy, MD, PhD11

1Université de Californie, San Francisco, Californie

2Université de Washington, Seattle, WA

3Université de Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

4UAMS à l'hôpital pour enfants de l'Arkansas, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6Université de Miami Miller School of Medicine, Miami, FL

7Université de Californie Davis, Sacramento, Californie

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, État de New York

10Pfizer Inc, Collegeville, Pennsylvanie

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, Californie

Points de données clés

ÉTUDIER LE DESIGN

L'étude de phase 1/2 pour SB-525 était une escalade de dose, conception de cohorte à 4 doses, avec 2 participants à chacune des doses les plus faibles et 5 participants à la dose la plus élevée, 3 x 1013 vg / kg. Les durées de suivi varient de 1 à 3 ans après la perfusion, sauf pour 1 participant de la cohorte 3 (1 x 1013 vg / kg) qui a interrompu prématurément l'étude (perdu de vue).

ÉLÉVATION ALT EN COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Les élévations de l'ALAT ont été l'événement indésirable le plus courant, survenant chez 5 des 11 participants et 4 des 5 participants à la dose la plus élevée de la cohorte 4. Ces 4 participants ont été traités avec des stéroïdes pendant des durées allant de 6 à 16 semaines. Une deuxième élévation de l'ALT a été observée chez 3 de ces 4 participants.

EFFICACITÉ POUR LA COHORTE 4

Activité du FVIII en utilisant le test chromogénique pour les 5 participants de la cohorte 4, la cohorte à la dose la plus élevée. Le suivi post-perfusion varie de 52 à 82 semaines. Pour les semaines 9-52, l'activité médiane du FVIII était de 56.9% et la moyenne était de 70.4% (comme déterminé pour 4 des 5 participants de la cohorte 4 avec évaluation à 52 semaines).

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